Personal take on this article:

The study investigates the role of high mobility group box protein 1 (HMGB1) as a potential biomarker for Duchenne muscular dystrophy (DMD) by utilizing RNA sequencing in mouse models and human induced pluripotent stem cell (iPSC)-derived skeletal muscle cells. The findings suggest that HMGB1 is elevated in DMD conditions and can be reduced with gene therapy using microdystrophin. This indicates that HMGB1 may serve as a valuable marker for monitoring disease progression and treatment efficacy in DMD. The study also examined vascular cell adhesion molecule 1 (VCAM1) but found it less reliable as a biomarker.

In conclusion, HMGB1 appears to be a promising biomarker for DMD, especially for assessing the effectiveness of gene therapies like microdystrophin. The study highlights the need for further research to validate HMGB1 and explore its potential in clinical applications.

این مطالعه نقش پروتئین جعبه گروهی با تحرک بالا 1 (HMGB1) را به عنوان یک نشانگر زیستی بالقوه برای دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) با استفاده از توالی‌یابی RNA در مدل‌های موش و سلول‌های ماهیچه‌ای اسکلتی مشتق از سلول‌های بنیادی پرتوان القایی انسانی (iPSC) بررسی می‌کند. یافته ها نشان می دهد که HMGB1 در شرایط DMD افزایش می یابد و می توان با ژن درمانی با استفاده از میکرودیستروفین کاهش داد. پژوهش پیش رو نشان می دهد که HMGB1 ممکن است به عنوان یک نشانگر ارزشمند برای نظارت بر پیشرفت بیماری و اثربخشی درمان در DMD عمل کند. این مطالعه همچنین مولکول چسبندگی سلول های عروقی 1 (VCAM1) را مورد بررسی قرار داد اما آن را به عنوان نشانگر زیستی کمتر قابل اعتماد بود.

در نتیجه، به نظر می رسد HMGB1 یک نشانگر زیستی امیدوارکننده برای DMD، به ویژه برای ارزیابی اثربخشی درمان های ژنی مانند میکرودیستروفین باشد. این مطالعه نیاز به تحقیقات بیشتر برای اعتبار سنجی HMGB1 و کشف پتانسیل آن در کاربردهای بالینی را برجسته می کند.