Immortalized Skeletal Muscle Cells: Advancing DMD Research
Immortalized skeletal muscle cells derived from both healthy individuals and Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients offer a powerful platform for scientific discovery in the field of neuromuscular disorders. These cells provide a reproducible model for studying disease mechanisms and investigating therapeutic strategies, particularly in the context of exon-skipping therapies.
By using these immortalized cells, researchers can explore how genetic mutations affect muscle cell function and assess the efficacy of therapeutic interventions designed to restore dystrophin expression. This model plays a pivotal role in preclinical research, supporting the development of innovative treatments aimed at improving the quality of life for individuals affected by DMD.
A notable contribution to the development of immortalized myoblast cell lines has been made by Kamel Mamchaoui, who derived immortalized myoblasts from DMD patients at the Human Cell Immortalization Platform, Myology Center of Research. His expertise in creating human myoblast cell lines has significantly enhanced the tools available for investigating the biology of neuromuscular diseases, including muscular dystrophy. His work provides a valuable foundation for studying disease mechanisms and testing therapeutic approaches.
Figure 1: https://www.3hbiomedical.com/cell-lines/immortalized-primary-human-cells/immortalized-human-skeletal-myoblasts-lhcn-m2
Figure 2 : https://doi.org/10.1016/j.omtm.2022.07.017
سلولهای عضله اسکلتی جاودانه‌شده: پیشرفتی در پژوهش‌های دیستروفی عضلانی دوشن
سلولهای عضله اسکلتی جاودانه‌شده، مشتق‌شده از افراد سالم و بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن (DMD)، ابزار قدرتمندی برای پیشبرد پژوهش‌های علمی در زمینه بیماری‌های عصبی-عضلانی هستند. این سلول‌ها یک مدل بازتولیدپذیر برای بررسی مکانیسم‌های بیماری و ارزیابی راهکارهای درمانی، به‌ویژه در زمینه درمان‌های مبتنی بر حذف اگزون ارائه می‌دهند.
استفاده از این سلولهای جاودانه‌شده به پژوهشگران این امکان را می‌دهد تا اثر جهش‌های ژنتیکی بر عملکرد سلولهای عضلانی را مطالعه کرده و کارایی روش‌های درمانی برای بازگرداندن بیان دیستروفین را ارزیابی کنند. این مدل در پژوهش‌های پیش‌بالینی نقش اساسی دارد و از توسعه درمان‌های نوآورانه برای بهبود کیفیت زندگی افراد مبتلا به دوشن حمایت می‌کند.
یکی از برجسته‌ترین پیشرفت‌ها در تولید این سلول‌ها، توسط کمل مامشاوی، متخصص شناخته‌شده در حوزه ایجاد رده‌های سلولی میوبلاست انسانی انجام شده است. وی در مرکز تحقیقاتی Myology، سلولهای میوبلاست جاودانه‌شده‌ای از بیماران مبتلا به دوشن ایجاد کرده است. پژوهش‌های او ابزار ارزشمندی برای مطالعه زیست‌شناسی بیماری‌های عصبی-عضلانی، از جمله دیستروفی عضلانی، و آزمودن رویکردهای درمانی نوین فراهم کرده است.
