Personal take on this article:

This study evaluates the effectiveness of Nusinersen, a drug for treating spinal muscular atrophy (SMA), in adolescents and adults. The researchers conducted a systematic review and meta-analysis of 14 studies involving 539 patients aged 13–72 years, predominantly with SMA Type II or III. 

Nusinersen was found to improve or stabilize motor function over 24 months. For the Hammersmith Functional Motor Scale–Expanded (HFMSE), patients showed an average increase of 2.3 points, with 32.1% achieving clinically meaningful improvements at 18 months. For the Revised Upper Limb Module (RULM), there was an average increase of 1.1 points, with 38.3% showing meaningful improvement after 14 months. Ambulatory patients also demonstrated significant improvement in the Six-Minute Walk Test (6MWT), with a mean increase of 25.0 meters at 14 months.

The study concluded that Nusinersen is effective in improving or maintaining motor function in many adolescents and adults with SMA, especially when appropriate motor scales are used based on disease severity.

این مطالعه اثربخشی داروی Nusinersen را برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) در نوجوانان و بزرگسالان ارزیابی می‌کند. محققان یک مرور سیستماتیک و متاآنالیز 14 مطالعه را انجام دادند که شامل 539 بیمار 13 تا 72 ساله بود که عمدتاً مبتلا به SMA نوع II یا III بودند.

مشخص شد که Nusinersen عملکرد حرکتی را طی 24 ماه بهبود یا تثبیت می کند. برای مقیاس حرکتی عملکردی Hammersmith (HFMSE)، بیماران به طور متوسط ​​​​2.3 امتیاز افزایش یافتند که 32.1٪ در 18 ماهگی به پیشرفت های بالینی معنی دار دست یافتند. برای ماژول بازبینی شده اندام فوقانی (RULM)، میانگین افزایش 1.1 امتیازی مشاهده شد که 38.3 درصد بهبود معنی داری را پس از 14 ماه نشان داد. بیماران سرپایی همچنین بهبود قابل توجهی در تست پیاده روی شش دقیقه ای (6MWT) با میانگین افزایش 25 متری در 14 ماه نشان دادند.

این مطالعه به این نتیجه رسید که Nusinersen در بهبود یا حفظ عملکرد حرکتی در بسیاری از نوجوانان و بزرگسالان مبتلا به SMA موثر است، به ویژه زمانی که مقیاس حرکتی مناسب بر اساس شدت بیماری استفاده می شود.