Personal take on this article:

  Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a serious condition without a cure. Instead, treatments aim to slow down its progression. Currently, there are experimental treatments in phase I trials that could offer new options for patients.

  This review discusses ongoing and recent early-stage trials for DMD treatments. These include therapies that skip certain genetic sections (exons) and gene therapies. Additionally, it covers phase I trials from the past five years involving various treatments like inhibitors, small molecules, synthetic flavanols, cell-based therapies, and repurposed medications.

  Most recent trials have focused on antisense oligonucleotide (AON) treatments, which are already conditionally approved for DMD. Many of these trials involve exon-skipping AONs. Recently, there's been interest in gene transfer therapies, like Elevidys, which delivers micro-dystrophin. However, their safety and effectiveness are still being studied in phase I trials. Other approaches in phase I trials vary in their effectiveness, safety, and how they're measured.

  دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) یک بیماری خطرناک بدون درمان است. در عوض، هدف از درمان های فعلی کاهش سرعت پیشرفت آن است. در حال حاضر، درمان‌های کلینیکال در آزمایش‌های فاز اول وجود دارد که می‌تواند گزینه‌های جدیدی را برای بیماران ارائه دهد.

  این مطالعه به بررسی آزمایش‌های در حال انجام و مراحل اولیه اخیر برای درمان‌های DMD می‌پردازد که شامل پرش اگزونی و ژن درمانی نیز می شود. علاوه بر این، آزمایش‌های فاز اول پنج سال گذشته را شامل می‌شود که شامل درمان‌های مختلفی مانند مهارکننده‌ها، مولکول‌های کوچک، فلاوانول‌های مصنوعی، درمان‌های مبتنی بر سلول و داروهای تغییر کاربری می‌شود.

  بیشتر کارآزمایی‌های اخیر بر روی درمان‌های الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس (AON) متمرکز شده‌اند که قبلاً به‌طور مشروط برای DMD تأیید شده‌اند. بسیاری از این کارآزمایی‌ها شامل AONهای پرش اگزون می‌شوند. اخیراً، علاقه‌ای به درمان‌های انتقال ژن، مانند Elevidys، که میکرو دیستروفین را ارائه می‌کند، وجود دارد. با این حال، ایمنی و اثربخشی آنها هنوز در آزمایشات فاز I مورد مطالعه قرار می گیرد. سایر رویکردها در کارآزمایی‌های فاز اول از نظر اثربخشی، ایمنی و نحوه اندازه‌گیری متفاوت هستند.