Personal take on this article:

A potential therapy for a specific type of muscular dystrophy (LGMD2B), caused by mutations in the DYSF gene leading to reduced dysferlin protein levels, involves membrane stabilization. Dysferlin is crucial for repairing the membrane of healthy muscle fibers, and its deficit results in chronic muscle inflammation. In this study, the researchers compared the effects of two steroids, prednisolone and vamorolone (VBP15), on repairing dysferlin-deficient muscle fibers. Vamorolone, unlike prednisolone, successfully stabilized the muscle cell membrane, improved repair in dysferlin-deficient mice, and showed positive effects on muscle strength and late-stage myofiber loss. On the other hand, prednisolone not only failed to stabilize the muscle cell membrane but also worsened muscle weakness and myofiber atrophy in mice. The findings suggest that vamorolone may be a more promising candidate for clinical trials in treating LGMD2B due to its superior efficacy and safety profile compared to prednisolone.

 یک درمان بالقوه برای یک نوع خاص از دیستروفی عضلانی (LGMD2B)، ناشی از جهش در ژن DYSF که منجر به کاهش سطح پروتئین دیسفرلین می شود، شامل تثبیت غشاء است. دیسفرلین برای ترمیم غشای فیبرهای عضلانی سالم بسیار مهم است و کمبود آن منجر به التهاب مزمن عضلانی می شود. در این مطالعه، محققان اثرات دو استروئید پردنیزولون و وامورولون (VBP15) را بر ترمیم فیبرهای عضلانی کمبود دیسفرلین مقایسه کردند. وامورولون، برخلاف پردنیزولون، غشای سلولی عضلانی را با موفقیت تثبیت کرد، ترمیم را در موش‌های دارای کمبود دیسفرلین بهبود بخشید و اثرات مثبتی بر قدرت عضلانی و از دست دادن میوفیبر در مراحل آخر نشان داد. از سوی دیگر، پردنیزولون نه تنها نتوانست غشای سلول عضلانی را تثبیت کند، بلکه ضعف عضلانی و آتروفی میوفیبر را در موش ها بدتر کرد. یافته‌ها نشان می‌دهد که وامورولون ممکن است کاندیدای امیدوارکننده‌تری برای کارآزمایی‌های بالینی در درمان LGMD2B به دلیل اثربخشی و مشخصات ایمنی برتر آن در مقایسه با پردنیزولون باشد.