دیستروفی عضلانی لیمب-گردل نوع ۲B (LGMD2B) ناشی از جهش در ژن DYSF است که منجر به کاهش سطح پروتئین دیسفرلین می‌شود. دیسفرلین برای ترمیم غشای فیبرهای عضلانی ضروری است و کمبود آن باعث التهاب مزمن عضلانی و تخریب تدریجی عضلات می‌شود.
مقایسه اثرات پردنیزولون و وامورولون در ترمیم عضلات
در این مطالعه، محققان تأثیر دو استروئید، پردنیزولون و وامورولون (VBP15)، را بر ترمیم عضلات در مدل‌های حیوانی با کمبود دیسفرلین مقایسه کردند.
وامورولون برخلاف پردنیزولون، توانست غشای سلولی عضلانی را تثبیت کند و ترمیم عضلانی را در موش‌های فاقد دیسفرلین بهبود بخشد. این دارو اثرات مثبتی بر قدرت عضلانی و کاهش از دست دادن میوفیبرها در مراحل پیشرفته بیماری نشان داد.
در مقابل، پردنیزولون نه‌تنها در تثبیت غشای سلولی ناموفق بود، بلکه باعث ضعف عضلانی و تشدید آتروفی میوفیبرها در مدل‌های آزمایشی شد.
نتیجه‌گیری و مسیر آینده
این یافته‌ها نشان می‌دهد که وامورولون ممکن است یک گزینه درمانی امیدوارکننده‌تر برای کارآزمایی‌های بالینی در بیماران مبتلا به LGMD2B باشد. مشخصات ایمنی بهتر و اثربخشی بیشتر این دارو نسبت به پردنیزولون، آن را به یک کاندیدای بالقوه برای درمان‌های هدفمند در دیستروفی عضلانی تبدیل می‌کند.
تحقیقات بیشتر برای تأیید این نتایج در بیماران انسانی ضروری است.
| Published | 9/9/2018 |
| Address | https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2018.07.021 |
| Authors | Sen Chandra Sreetama,1 Goutam Chandra,1 Jack H. Van der Meulen,1 Mohammad Mahad Ahmad,1 Peter Suzuki,1 Shivaprasad Bhuvanendran,1 Kanneboyina Nagaraju,1,2 Eric P. Hoffman,1,2 and Jyoti K. Jaiswal1,3 |
