مرور کلی مطالعه
این مطالعه **اثربخشی داروی Nusinersen** را در درمان **آتروفی عضلانی نخاعی (SMA)** در **نوجوانان و بزرگسالان** مورد بررسی قرار می‌دهد.
**محققان با انجام یک مرور سیستماتیک و متاآنالیز، ۱۴ مطالعه را بررسی کردند** که شامل **۵۳۹ بیمار ۱۳ تا ۷۲ ساله** بود.
بیشتر بیماران مورد بررسی **مبتلا به SMA نوع II یا III** بودند.
بهبود عملکرد حرکتی با Nusinersen
نتایج نشان داد که **Nusinersen عملکرد حرکتی را طی ۲۴ ماه بهبود یا تثبیت می‌کند**.
**مهم‌ترین شاخص‌های بهبود شامل:**
- **مقیاس حرکتی عملکردی Hammersmith (HFMSE):**
- میانگین **افزایش ۲.۳ امتیازی**.
- **۳۲.۱٪ بیماران** پس از ۱۸ ماه به **پیشرفت‌های بالینی معنادار** دست یافتند.
- **ماژول بازبینی شده اندام فوقانی (RULM):**
- میانگین **افزایش ۱.۱ امتیازی**.
- **۳۸.۳٪ بیماران** پس از ۱۴ ماه **بهبود معناداری** را نشان دادند.
- **تست پیاده‌روی شش دقیقه‌ای (6MWT):**
- افزایش **۲۵ متر در میانگین مسافت طی شده** در ۱۴ ماه.
نتیجه‌گیری
این مطالعه نشان داد که **Nusinersen در بهبود یا حفظ عملکرد حرکتی در بسیاری از نوجوانان و بزرگسالان مبتلا به SMA مؤثر است**.
**میزان اثربخشی این درمان به شدت بیماری بستگی دارد** و انتخاب **مقیاس حرکتی مناسب برای ارزیابی بیماران، نقش مهمی در تعیین نتایج درمانی دارد**.
| Published | 7/29/2024 |
| Address | https://doi.org/10.1007/s40120-024-00653-2 |
| Authors | Tim Hagenacker · Lorenzo Maggi · Giorgia Coratti · Bora Youn · Stephanie Raynaud · Angela D. Paradis · Eugenio Mercuri |
