اثربخشی داروی Nusinersen در نوجوانان و بزرگسالان مبتلا به SMA
مرور کلی مطالعه
این مطالعه به بررسی اثربخشی داروی Nusinersen در درمان آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) در نوجوانان و بزرگسالان پرداخته است.
محققان با انجام یک مرور سیستماتیک و متاآنالیز، ۱۴ مطالعه را بررسی کردند که شامل ۵۳۹ بیمار ۱۳ تا ۷۲ ساله بود.
بیشتر بیماران مورد بررسی SMA نوع II یا III داشتند.
بهبود عملکرد حرکتی با Nusinersen
نتایج نشان داد که Nusinersen عملکرد حرکتی را طی ۲۴ ماه بهبود یا تثبیت می‌کند.
شاخص‌های بهبود
- مقیاس حرکتی عملکردی Hammersmith (HFMSE):
- میانگین افزایش ۲.۳ امتیازی.
- ۳۲.۱٪ بیماران پس از ۱۸ ماه به پیشرفت‌های بالینی معنادار دست یافتند.
- ماژول بازبینی شده اندام فوقانی (RULM):
- میانگین افزایش ۱.۱ امتیازی.
- ۳۸.۳٪ بیماران پس از ۱۴ ماه بهبود معناداری را نشان دادند.
- تست پیاده‌روی شش دقیقه‌ای (6MWT):
- افزایش ۲۵ متر در میانگین مسافت طی شده در ۱۴ ماه.
نتیجه‌گیری
این مطالعه نشان داد که Nusinersen در بهبود یا حفظ عملکرد حرکتی در بسیاری از نوجوانان و بزرگسالان مبتلا به SMA مؤثر است.
میزان اثربخشی این درمان به شدت بیماری بستگی دارد و انتخاب مقیاس حرکتی مناسب برای ارزیابی بیماران، نقش مهمی در تعیین نتایج درمانی دارد.
| Published | 7/29/2024 |
| Address | https://doi.org/10.1007/s40120-024-00653-2 |
| Authors | Tim Hagenacker · Lorenzo Maggi · Giorgia Coratti · Bora Youn · Stephanie Raynaud · Angela D. Paradis · Eugenio Mercuri |
