مرکز هلندی برای درمان RNA (DCRT): پیشگام در توسعه ASO برای بیماری‌های نادر

معرفی DCRT و اهمیت آن در درمان‌های ژنتیکی

مرکز هلندی برای درمان RNA (DCRT) در زمینه توسعه الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس (ASOs) برای بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر مغز و چشم فعالیت می‌کند.

ASOها قطعات کوتاهی از DNA اصلاح‌شده هستند که بیان ژن را تنظیم می‌کنند و در درمان اختلالات ژنتیکی مؤثرند. با این حال، بسیاری از بیماری‌های نادر مختص بیماران منفرد هستند، و به دلیل محدودیت‌های تجاری، شرکت‌های دارویی از توسعه این درمان‌ها صرف‌نظر می‌کنند.

DCRT با الهام از یک مورد موفق در ایالات متحده، که طی آن یک ASO اختصاصی برای درمان یک کودک مبتلا به بیماری باتن طراحی شد، تأسیس شد.

تأسیس و اهداف DCRT

DCRT توسط سه مرکز پزشکی هلندی با تخصص در توسعه ASO تأسیس شد و اهداف زیر را دنبال می‌کند:

• ایجاد روش‌های کارآمد برای توسعه فردی ASO.
• تمرکز بر همکاری بین مراکز درمانی و تحقیقاتی.
• افزایش آگاهی درباره درمان‌های ژنتیکی شخصی‌سازی‌شده.
• اطمینان از اینکه ASOهای طراحی‌شده برای یک بیمار، می‌توانند برای دیگران با جهش‌های ژنتیکی مشابه مفید باشند.

از زمان تأسیس در سال ۲۰۲۰، DCRT در حال توسعه مدل‌هایی است که می‌توانند به درمان بیماران نادر به‌صورت گسترده‌تر کمک کنند.

اهمیت همکاری بین‌المللی در توسعه ASO

DCRT بر اهمیت همکاری بین‌المللی برای تسریع توسعه درمان‌های ASO تأکید دارد، زیرا بسیاری از بیماران دارای جهش‌های ژنتیکی مشابه هستند، اما در کشورهای مختلف زندگی می‌کنند.

این مرکز فعالانه در پروژه‌های جهانی برای تبادل دانش و بهبود فرآیندهای درمانی مشارکت دارد.

در ابتدا تمرکز DCRT بر درمان بیماران منفرد بود، اما پس از بررسی داده‌ها مشخص شد که بسیاری از بیماران دارای جهش‌های ژنتیکی مشابه هستند. بنابراین، این مرکز رویکرد خود را به گروه‌های گسترده‌تری از بیماران با شرایط ژنتیکی مشابه گسترش داد.

نتیجه‌گیری

DCRT نشان داده است که ASOها می‌توانند درمانی مؤثر برای بیماری‌های ژنتیکی نادر باشند، به‌ویژه زمانی که به‌طور فردی طراحی و بهینه‌سازی شوند.

این مرکز به پیشبرد ایده دسترس‌پذیری بیشتر این درمان‌ها از طریق یادگیری مداوم، همکاری علمی و نوآوری در روش‌های توسعه ASO کمک می‌کند.