دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) یک اختلال ژنتیکی است که باعث ضعف شدید عضلانی می‌شود و علت اصلی آن، کمبود پروتئینی به نام دیستروفین است. یکی از چالش‌های اصلی در درمان این بیماری، التهاب مزمن عضلانی است که حتی پس از تلاش برای بازگرداندن دیستروفین، همچنان ادامه دارد.
این مطالعه بر روی microRNAهای خاصی (miRNAs) که به نام inflamma-miRs شناخته می‌شوند، تمرکز دارد. این miRNAها نقش مهمی در افزایش التهاب در بیماری‌های عضلانی دارند و از طریق مسیر NF-kB که کنترل‌کننده رونویسی DNA و بقای سلول است، تنظیم می‌شوند.
تأثیر وامورولون بر التهاب و افزایش دیستروفین
محققان در این مطالعه بررسی کردند که چگونه وامورولون، یک داروی ضدالتهابی، می‌تواند بر سطح inflamma-miRs و بیان دیستروفین تأثیر بگذارد. یافته‌ها نشان دادند که:
- درمان با وامورولون سطح miRNAهای التهابی را کاهش داد.
- میزان بیان دیستروفین در موش‌های DMD افزایش یافت.
- التهاب عضلانی کاهش یافت و تخریب فیبرهای عضلانی کمتر شد.
این یافته‌ها نشان می‌دهد که هدف قرار دادن این miRNAها ممکن است به افزایش سطح دیستروفین کمک کند و التهاب مخرب را در DMD و همچنین در دیستروفی عضلانی بکر (BMD) که نوعی خفیف‌تر از بیماری است، کاهش دهد.
مسیر جدید برای درمان دیستروفی عضلانی
علاوه بر اثرات ضدالتهابی وامورولون، این مطالعه نشان داد که دو inflamma-miR خاص می‌توانند با تقلید از RNA ویروسی پاسخ‌های ایمنی را فعال کنند. این یافته‌ها به یک مسیر درمانی جدید اشاره می‌کنند که می‌تواند با هدف قرار دادن این miRNAها:
- سطح دیستروفین را افزایش دهد.
- التهاب مضر را کاهش دهد.
- پاسخ‌های ایمنی غیرطبیعی را کنترل کند.
یافته‌های این مطالعه مسیر جدیدی را برای توسعه درمان‌های هدفمندتر در بیماری‌های عضلانی ارائه می‌دهد.
| Published | 16/06/2023 |
| Address | https://doi.org/10.1016/j.isci.2023.107161 |
| Authors | Nikki M. McCormack Nhu Y. Nguyen Christopher B. Tully Trinitee Oliver Alyson A. Fiorillo Christopher R. Heier |
