کازیمرسن (Amondys 45) یک الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس است که برای حذف اگزون 45 در ژن دیستروفین و بازگرداندن تولید دیستروفین عملکردی در بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) طراحی شده است. این دارو که حدود 8٪ از بیماران DMD را هدف قرار می‌دهد، در سال 2021 توسط FDA تأیید شد. مطالعات بالینی نشان داده‌اند که کازیمرسن سطح دیستروفین را در عضلات بیماران افزایش می‌دهد، بدون عوارض جانبی جدی. با این حال، سمیت کلیوی احتمالی آن در حال بررسی است. دارو به‌صورت تزریق وریدی هفتگی تجویز می‌شود و تأیید نهایی آن به نتایج فاز III آزمایشات ESSENCE بستگی دارد.

more

مطالعه‌ای جدید نشان می‌دهد که وامورولون باعث افزایش سطح دیستروفین و کاهش التهاب در مدل موش bmx برای دیستروفی عضلانی بکر (BMD) می‌شود. این دارو با تنظیم miRNAهای التهابی (inflamma-miRs) و مسیر NF-kB، التهاب پایدار را کاهش می‌دهد. همچنین، این تحقیق نشان می‌دهد که هدف‌گیری miRNAها می‌تواند به بهبود عملکرد عضلانی در BMD و DMD کمک کند، که مسیری جدید برای درمان‌های بالقوه این بیماری‌ها ارائه می‌دهد.

more