کازیمرسن (Amondys 45) یک الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس است که برای حذف اگزون 45 در ژن دیستروفین و بازگرداندن تولید دیستروفین عملکردی در بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) طراحی شده است. این دارو که حدود 8٪ از بیماران DMD را هدف قرار می‌دهد، در سال 2021 توسط FDA تأیید شد. مطالعات بالینی نشان داده‌اند که کازیمرسن سطح دیستروفین را در عضلات بیماران افزایش می‌دهد، بدون عوارض جانبی جدی. با این حال، سمیت کلیوی احتمالی آن در حال بررسی است. دارو به‌صورت تزریق وریدی هفتگی تجویز می‌شود و تأیید نهایی آن به نتایج فاز III آزمایشات ESSENCE بستگی دارد.

more

بررسی ایمنی و فارماکوکینتیک اتپلیرسن در کودکان 6 تا 48 ماهه مبتلا به DMD نشان داد که دارو به خوبی تحمل می‌شود و بدون عوارض جانبی جدی است. این یافته‌ها نشان‌دهنده گسترش محدوده سنی بالقوه برای درمان با پرش اگزون 51 هستند.

more