این مطالعه نقش **پروتئین جعبه گروهی با تحرک بالا 1 (HMGB1)** را به عنوان یک **نشانگر زیستی بالقوه** برای **دیستروفی عضلانی دوشن (DMD)** بررسی می‌کند. پژوهش با استفاده از **توالی‌یابی RNA** در **مدل‌های موش** و **سلول‌های ماهیچه‌ای اسکلتی مشتق از سلول‌های بنیادی پرتوان القایی انسانی (iPSC)** انجام شده است.
یافته‌ها نشان می‌دهد که **سطح HMGB1 در شرایط DMD افزایش می‌یابد** و می‌توان آن را از طریق **ژن‌درمانی با استفاده از میکرودیستروفین** کاهش داد. این نشان می‌دهد که **HMGB1 ممکن است به عنوان یک نشانگر ارزشمند برای نظارت بر پیشرفت بیماری و ارزیابی اثربخشی درمان‌های DMD عمل کند**.
بررسی مولکول چسبندگی سلول‌های عروقی 1 (VCAM1)
این مطالعه همچنین **مولکول چسبندگی سلول‌های عروقی 1 (VCAM1)** را بررسی کرد اما نتایج نشان داد که **این پروتئین به عنوان نشانگر زیستی کمتر قابل اعتماد است** و نقش کمتری در نظارت بر پیشرفت DMD دارد.
نتیجه‌گیری و اهمیت تحقیقات آینده
به نظر می‌رسد **HMGB1 یک نشانگر زیستی امیدوارکننده برای DMD** باشد، به ویژه برای **ارزیابی اثربخشی درمان‌های ژنی مانند میکرودیستروفین**. این مطالعه **نیاز به تحقیقات بیشتر برای اعتبارسنجی HMGB1 و بررسی پتانسیل آن در کاربردهای بالینی** را برجسته می‌کند.
| Published | 8/19/2024 |
| Address | https://doi.org/10.1242/bio.060542 |
| Authors | Rebecca A. Slick1,2,3, Jessica Sutton1,4, Margaret Haberman1,4, Benjamin S. O’Brien4 , Jennifer A. Tinklenberg1,2,3, Aashay Mardikar1 , Mariah J. Prom1,4, Margaret Beatka1,4, Melanie Gartz1,5, Mark Vanden Avond2 , Emily Siebers1 , David L. Mack6,7,8, J. Patrick Gonzalez9 , Allison D. Ebert5 , Kanneboyina Nagaraju10,11, Michael W. Lawlor1,2,4,* |
