نقش HMGB1 به عنوان نشانگر زیستی در دیستروفی عضلانی دوشن (DMD)
این مطالعه نقش پروتئین جعبه گروهی با تحرک بالا 1 (HMGB1) را به عنوان یک نشانگر زیستی بالقوه برای دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) بررسی میکند. پژوهش با استفاده از توالییابی RNA در مدلهای موش و سلولهای ماهیچهای اسکلتی مشتق از سلولهای بنیادی پرتوان القایی انسانی (iPSC) انجام شده است.
یافتهها نشان میدهد که سطح HMGB1 در شرایط DMD افزایش مییابد و میتوان آن را از طریق ژندرمانی با استفاده از میکرودیستروفین کاهش داد. این نشان میدهد که HMGB1 ممکن است به عنوان یک نشانگر ارزشمند برای نظارت بر پیشرفت بیماری و ارزیابی اثربخشی درمانهای DMD عمل کند.
بررسی مولکول چسبندگی سلولهای عروقی 1 (VCAM1)
این مطالعه همچنین مولکول چسبندگی سلولهای عروقی 1 (VCAM1) را بررسی کرد اما نتایج نشان داد که این پروتئین به عنوان نشانگر زیستی کمتر قابل اعتماد است و نقش کمتری در نظارت بر پیشرفت DMD دارد.
نتیجهگیری و اهمیت تحقیقات آینده
به نظر میرسد HMGB1 یک نشانگر زیستی امیدوارکننده برای DMD باشد، به ویژه برای ارزیابی اثربخشی درمانهای ژنی مانند میکرودیستروفین. این مطالعه نیاز به تحقیقات بیشتر برای اعتبارسنجی HMGB1 و بررسی پتانسیل آن در کاربردهای بالینی را برجسته میکند.
Published | 8/19/2024 |
Address | https://doi.org/10.1242/bio.060542 |
Authors | Rebecca A. Slick1,2,3, Jessica Sutton1,4, Margaret Haberman1,4, Benjamin S. O’Brien4 , Jennifer A. Tinklenberg1,2,3, Aashay Mardikar1 , Mariah J. Prom1,4, Margaret Beatka1,4, Melanie Gartz1,5, Mark Vanden Avond2 , Emily Siebers1 , David L. Mack6,7,8, J. Patrick Gonzalez9 , Allison D. Ebert5 , Kanneboyina Nagaraju10,11, Michael W. Lawlor1,2,4,* |