Thrombospondin-4 as potential cerebrospinal fluid biomarker for therapy response in pediatric spinal muscular atrophy 30 September 24 Articles ، Heike Kolbel ، Tobias Ruck Thrombospondin-4 as a CSF biomarker for SMA ، Cerebrospinal fluid biomarkers in pediatric SMA ، Nusinersen therapy response tracking in SMA ، Proteomic analysis of CSF in spinal muscular atrophy ، TSP4 levels in symptomatic and pre-symptomatic SMA ، Biomarker validation for SMA therapy monitoring ، Enzyme-linked immunosorbent assay (ELISA) for TSP4 This study explores Thrombospondin-4 as a cerebrospinal fluid biomarker for therapy response in pediatric SMA patients, highlighting its potential for treatment monitoring.more
Antisense Oligonucleotides Conjugated with Lipophilic Compounds: Synthesis and In Vitro Evaluation of Exon Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy 06 March 25
الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس کونژوگه با ترکیبات چربی دوست: سنتز و ارزیابی آزمایشگاهی پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن 06 March 25
In Silico Screening Based on Predictive Algorithms as a Design Tool for Exon Skipping Oligonucleotides in Duchenne Muscular Dystrophy 06 March 25
غربالگری از طریق مدل سازی کامپیوتری بر اساس الگوریتم های پیش بینی به عنوان ابزار طراحی برای الیگونوکلئوتیدهای پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن 06 March 25
تحویل سیستمیک وکتور اگزونسکیپ AAV9 به طور قابل توجهی ویژگی های دیستروفی عضلانی دوشن را در موش Dup2 بهبود می بخشد یا از آن جلوگیری می کند. 19 February 25
افزایش دیستروفین تمام طول با پرش اگزون در بیماران دیستروفی عضلانی دوشن با تکثیر اگزون: یک مطالعه برچسب باز 19 February 25