immunological response to AAV in Duchenne gene therapy | DystroBlog

The road toward AAV-mediated gene therapy of Duchenne muscular dystrophy

06 June 25 Articles ، DystroBlog | Neuromuscular Disease Research & News ، Jeffrey Chamberlain AAV-mediated gene therapy for Duchenne muscular dystrophy ، micro-dystrophin constructs in DMD gene therapy ، safety and efficacy of AAV-based gene delivery in DMD ، immunological response to AAV in Duchenne gene therapy ، systemic delivery of AAV vectors in muscular dystrophy ، preclinical models for DMD gene therapy testing ، FDA-approved trials for AAV-DMD treatments ، long-term expression of micro-dystrophin in muscle tissue ، challenges in dosing and delivery of AAV in DMD ، CRISPR vs AAV gene therapy approaches in dystrophinopathies

This article reviews the evolution of AAV-mediated gene therapy for DMD, focusing on dystrophin structure, μDys engineering, systemic delivery strategies, clinical trial outcomes, and emerging solutions such as myotropic AAVs and gene editing platforms designed to overcome current limitations and enhance therapeutic efficacy.

more

Recent Posts

The road toward AAV-mediated gene therapy of Duchenne muscular dystrophy

06 June 25

مسیر ژن درمانی دیستروفی عضلانی دوشن با واسطه AAV

06 June 25

Natural history of Becker muscular dystrophy: a multicenter study of 225 patients

28 April 25

سیر طبیعی دیستروفی عضلانی بکر: مطالعه چند مرکزی روی 225 بیمار

28 April 25

The Persistence of Duchenne vs Becker Muscular Dystrophies: Vive la Difference?

28 April 25

تداوم دیستروفی‌های عضلانی دوشن در مقابل بکر: زنده باد تفاوت؟

28 April 25

Conditional Dystrophin ablation causes profound effects on muscle development, neurobehavior, and extracellular matrix pathways

15 April 25

فرسایش مشروط دیستروفین اثرات عمیقی بر رشد عضلات، رفتار عصبی و مسیرهای ماتریکس خارج سلولی دارد.

15 April 25

Enveloped viruses pseudotyped with mammalian myogenic cell fusogens target skeletal muscle for gene delivery

22 March 25

ویروس‌های پوشیده‌شده با ترکیب‌کننده‌های سلولی میوژنیک پستانداران، عضله اسکلتی را برای تحویل ژن هدف قرار می‌دهند

22 March 25

Nowruz: A New Year’s Wish for Peace and Unity

20 March 25

Recent developments and industry interest in gene therapy for duchenne muscular dystrophy

13 March 25

پیشرفت های اخیر و علاقه صنعت به ژن درمانی برای دیستروفی عضلانی دوشن

13 March 25

Antisense Oligonucleotides Conjugated with Lipophilic Compounds: Synthesis and In Vitro Evaluation of Exon Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy

06 March 25

الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس کونژوگه با ترکیبات چربی دوست: سنتز و ارزیابی آزمایشگاهی پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن

06 March 25

I'd be delighted if you could explore the other sections of my website.

Biochemist Researcher . YouTuber . Medical Laboratory Tech

!I am Ali Nik Akhtar

Personal Website

If you have any questions or would like to discuss further, please feel free to email me. I would be delighted to get to know you better.

Ready to start a collaboration...

Contact Me

The road toward AAV-mediated gene therapy of Duchenne muscular dystrophy

Recent Posts

The road toward AAV-mediated gene therapy of Duchenne muscular dystrophy

مسیر ژن درمانی دیستروفی عضلانی دوشن با واسطه AAV

Natural history of Becker muscular dystrophy: a multicenter study of 225 patients

سیر طبیعی دیستروفی عضلانی بکر: مطالعه چند مرکزی روی 225 بیمار

The Persistence of Duchenne vs Becker Muscular Dystrophies: Vive la Difference?

تداوم دیستروفی‌های عضلانی دوشن در مقابل بکر: زنده باد تفاوت؟

Conditional Dystrophin ablation causes profound effects on muscle development, neurobehavior, and extracellular matrix pathways

فرسایش مشروط دیستروفین اثرات عمیقی بر رشد عضلات، رفتار عصبی و مسیرهای ماتریکس خارج سلولی دارد.

Enveloped viruses pseudotyped with mammalian myogenic cell fusogens target skeletal muscle for gene delivery

ویروس‌های پوشیده‌شده با ترکیب‌کننده‌های سلولی میوژنیک پستانداران، عضله اسکلتی را برای تحویل ژن هدف قرار می‌دهند

Nowruz: A New Year’s Wish for Peace and Unity

Recent developments and industry interest in gene therapy for duchenne muscular dystrophy

پیشرفت های اخیر و علاقه صنعت به ژن درمانی برای دیستروفی عضلانی دوشن

Antisense Oligonucleotides Conjugated with Lipophilic Compounds: Synthesis and In Vitro Evaluation of Exon Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy

الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس کونژوگه با ترکیبات چربی دوست: سنتز و ارزیابی آزمایشگاهی پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن

Categories

I'd be delighted if you could explore the other sections of my website.

Biochemist Researcher . YouTuber . Medical Laboratory Tech

!I am Ali Nik Akhtar

Personal Website

If you have any questions or would like to discuss further, please feel free to email me. I would be delighted to get to know you better.

Ready to start a collaboration...

Nikakhtar422@gmail.com

All rights reserved. This website belongs to Ali Nik Akhtar.

May 2014 – December 2014

The road toward AAV-mediated gene therapy of Duchenne muscular dystrophy

Recent Posts

The road toward AAV-mediated gene therapy of Duchenne muscular dystrophy

مسیر ژن درمانی دیستروفی عضلانی دوشن با واسطه AAV

Natural history of Becker muscular dystrophy: a multicenter study of 225 patients

سیر طبیعی دیستروفی عضلانی بکر: مطالعه چند مرکزی روی 225 بیمار

The Persistence of Duchenne vs Becker Muscular Dystrophies: Vive la Difference?

تداوم دیستروفی‌های عضلانی دوشن در مقابل بکر: زنده باد تفاوت؟

Conditional Dystrophin ablation causes profound effects on muscle development, neurobehavior, and extracellular matrix pathways

فرسایش مشروط دیستروفین اثرات عمیقی بر رشد عضلات، رفتار عصبی و مسیرهای ماتریکس خارج سلولی دارد.

Enveloped viruses pseudotyped with mammalian myogenic cell fusogens target skeletal muscle for gene delivery

ویروس‌های پوشیده‌شده با ترکیب‌کننده‌های سلولی میوژنیک پستانداران، عضله اسکلتی را برای تحویل ژن هدف قرار می‌دهند

Nowruz: A New Year’s Wish for Peace and Unity

Recent developments and industry interest in gene therapy for duchenne muscular dystrophy

پیشرفت های اخیر و علاقه صنعت به ژن درمانی برای دیستروفی عضلانی دوشن

Antisense Oligonucleotides Conjugated with Lipophilic Compounds: Synthesis and In Vitro Evaluation of Exon Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy

الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس کونژوگه با ترکیبات چربی دوست: سنتز و ارزیابی آزمایشگاهی پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن

Categories

I'd be delighted if you could explore the other sections of my website.

Biochemist Researcher . YouTuber . Medical Laboratory Tech

!I am Ali Nik Akhtar

Personal Website​​​​​​​

If you have any questions or would like to discuss further, please feel free to email me. I would be delighted to get to know you better.

Ready to start a collaboration...​​​​​​​

Nikakhtar422@gmail.com

All rights reserved. This website belongs to Ali Nik Akhtar.

May 2014 – December 2014​​​​​​​

Personal Website

Ready to start a collaboration...

May 2014 – December 2014