more
مسیر ژن درمانی دیستروفی عضلانی دوشن با واسطه AAV

این مقاله مروری به بررسی مسیر پیشرفت ژندرمانی دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) با تکیه بر وکتورهای AAV میپردازد. تمرکز اصلی بر ساختار دیستروفین، طراحی μDys، روشهای نوین انتقال ژن به عضلات، آزمونهای بالینی، ملاحظات ایمنی، و معرفی نسل جدیدی از وکتورها و فناوریهای ویرایش ژنی است که در حال ارتقاء اثربخشی درمانی هستند.