more
پیشرفت های اخیر و علاقه صنعت به ژن درمانی برای دیستروفی عضلانی دوشن

توسعههای اخیر و علاقه صنعت به ژندرمانی برای دیستروفی عضلانی دوشن مقدمه دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) یک بیماری ژنتیکی وابسته به کروموزوم X است که باعث تحلیل تدریجی عضلات میشود. این بیماری به دلیل جهش در ژن دیستروفین رخ میدهد که پروتئینی ضروری برای ثبات عضلانی را کد میکند. بیماران معمولاً بین ۲ تا ۵ سالگی علائم ضعف عضلانی را نشان میدهند و در نهایت با پیشرفت بیماری دچار نارسایی قلبی …