از Cryptic به سوی اتصال Pre-mRNA متعارف در بیماری Pompe: خط لوله ای برای توسعه الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس 19 February 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماریهای عصبی-عضلانی الیگونوکلئوتیدهای ضدحس (AONs) ، پرش اگزون در بیماری پمپ ، اصلاح برش RNA در Pompe ، درمان ژنتیکی Pompe ، درمانهای جدید بیماری پمپ ، آنزیم اسید آلفا-گلوکوزیداز (GAA) ، روشهای بهینهسازی پرش اگزون ، پزشکی شخصی در بیماریهای نادر پرش اگزون و استفاده از الیگونوکلئوتیدهای ضدحس میتواند درمانی مؤثر برای بیماری پمپ باشد. این مطالعه نشان میدهد که اصلاح جایگاههای برش اشتباه در RNA میتواند سطح آنزیم GAA را افزایش دهد و علائم بیماری را کاهش دهد.more
Conditional Dystrophin ablation causes profound effects on muscle development, neurobehavior, and extracellular matrix pathways 15 April 25
فرسایش مشروط دیستروفین اثرات عمیقی بر رشد عضلات، رفتار عصبی و مسیرهای ماتریکس خارج سلولی دارد. 15 April 25
Enveloped viruses pseudotyped with mammalian myogenic cell fusogens target skeletal muscle for gene delivery 22 March 25
ویروسهای پوشیدهشده با ترکیبکنندههای سلولی میوژنیک پستانداران، عضله اسکلتی را برای تحویل ژن هدف قرار میدهند 22 March 25
Recent developments and industry interest in gene therapy for duchenne muscular dystrophy 13 March 25
Antisense Oligonucleotides Conjugated with Lipophilic Compounds: Synthesis and In Vitro Evaluation of Exon Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy 06 March 25
الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس کونژوگه با ترکیبات چربی دوست: سنتز و ارزیابی آزمایشگاهی پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن 06 March 25
In Silico Screening Based on Predictive Algorithms as a Design Tool for Exon Skipping Oligonucleotides in Duchenne Muscular Dystrophy 06 March 25
غربالگری از طریق مدل سازی کامپیوتری بر اساس الگوریتم های پیش بینی به عنوان ابزار طراحی برای الیگونوکلئوتیدهای پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن 06 March 25