more
پرش اگزون و بازیابی دیستروفین در بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن پس از درمان سیستمیک فسفرودیامیدات مورفولینو الیگومر: یک مطالعه برچسب باز، فاز 2، مطالعه افزایش دوز
مطالعه فاز 2 AVI-4658، یک فسفورودیامیدات مورفولینو الیگومر (PMO)، در بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) نشان داد که این درمان به‌طور کلی تحمل‌پذیر است و سطح دیستروفین وابسته به دوز افزایش می‌یابد. در دوزهای بالاتر، بهبود موقعیت پروتئین‌های مرتبط و کاهش التهاب عضلانی مشاهده شد. با این حال، تفاوت‌های ژنتیکی و فارماکوکینتیک بر پاسخ‌های درمانی تأثیر گذاشت و مطالعات طولانی‌مدت برای تأیید مزایای بالینی ضروری است.
