Current Outline of Exon Skipping Trials in Duchenne Muscular Dystrophy 17 September 24 Articles ، Haluk Topaloglu Exon skipping trials in Duchenne muscular dystrophy ، FDA-approved exon skipping therapies for DMD ، Eteplirsen, Golodirsen, and Viltolarsen clinical trials ، AON-based therapies for dystrophin restoration ، Challenges in exon skipping therapy delivery ، Long-term effects of exon skipping in DMD ، New exon skipping drugs for Becker muscular dystrophy This article reviews current exon skipping trials for Duchenne muscular dystrophy, focusing on FDA-approved AON therapies, challenges, and future research directions.more
Conditional Dystrophin ablation causes profound effects on muscle development, neurobehavior, and extracellular matrix pathways 15 April 25
فرسایش مشروط دیستروفین اثرات عمیقی بر رشد عضلات، رفتار عصبی و مسیرهای ماتریکس خارج سلولی دارد. 15 April 25
Enveloped viruses pseudotyped with mammalian myogenic cell fusogens target skeletal muscle for gene delivery 22 March 25
ویروس‌های پوشیده‌شده با ترکیب‌کننده‌های سلولی میوژنیک پستانداران، عضله اسکلتی را برای تحویل ژن هدف قرار می‌دهند 22 March 25
Recent developments and industry interest in gene therapy for duchenne muscular dystrophy 13 March 25
Antisense Oligonucleotides Conjugated with Lipophilic Compounds: Synthesis and In Vitro Evaluation of Exon Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy 06 March 25
الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس کونژوگه با ترکیبات چربی دوست: سنتز و ارزیابی آزمایشگاهی پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن 06 March 25
In Silico Screening Based on Predictive Algorithms as a Design Tool for Exon Skipping Oligonucleotides in Duchenne Muscular Dystrophy 06 March 25
غربالگری از طریق مدل سازی کامپیوتری بر اساس الگوریتم های پیش بینی به عنوان ابزار طراحی برای الیگونوکلئوتیدهای پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن 06 March 25
