more
درمان های الیگونوکلئوتیدی برای دیستروفی عضلانی فاسیوسکاپولوهومرال: چشم انداز پیش بالینی کنونی

این مقاله روشهای درمانی الیگونوکلئوتیدی را برای FSHD بررسی میکند که با هدف مهار بیان DUX4 طراحی شدهاند. استراتژیهایی مانند آنتیسنس الیگونوکلئوتیدها (AOs) و RNAi پتانسیل کاهش آسیبهای عضلانی را نشان دادهاند. همچنین روشهای CRISPR/dCas9 برای خاموش کردن DUX4 در مطالعات پیشبالینی مورد ارزیابی قرار گرفتهاند.