الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس (ASO) N-of-1 رویکردی نوین در درمان بیماری‌های ژنتیکی نادر هستند که به‌طور خاص برای بیماران منفرد طراحی می‌شوند. این مقاله استانداردهای طراحی، بهینه‌سازی و آزمایش ASOها را برای پرش اگزون بررسی می‌کند. دستورالعمل‌ها بر استفاده از ASOهای مرجع، آزمایش در مدل‌های سلولی و همکاری بین محققان تأکید دارند. اشتراک‌گذاری داده‌ها و هماهنگی بین دانشمندان، پزشکان و نهادهای نظارتی برای تسریع در توسعه این روش‌های درمانی ضروری است.

more