کاسیمرسن (AMONDYS 45™) یک الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) است که اگزون 45 را حذف کرده و سطح دیستروفین را افزایش می‌دهد. این دارو در فوریه 2021 تأیید FDA را دریافت کرد و در مرحله سوم کارآزمایی ESSENCE قرار دارد. نتایج نشان می‌دهند که بیماران تحت درمان افزایش معنی‌داری در دیستروفین دارند. عوارض جانبی عموماً خفیف بوده، اما نظارت بر تأثیرات بلندمدت کلیوی ادامه دارد. این روش می‌تواند برای 8٪ از بیماران DMD مؤثر باشد.

more