پرش اگزونی یک تکنیک زیست‌شناسی مولکولی است که با دور زدن جهش‌های ژنتیکی، چارچوب خواندن را بازیابی کرده و تولید پروتئین عملکردی را ممکن می‌سازد. این روش در درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) کاربرد دارد، جایی که الیگونوکلئوتیدهای ضد حس (AONs) اگزون‌های جهش‌یافته را هدف قرار می‌دهند. داروهایی مانند اتپلیرسن، گولودیرسن و ویلتولارسن توسط FDA تأیید شده‌اند و می‌توانند حدود 50٪ از بیماران DMD را تحت پوشش قرار دهند.

more