more
تحویل سیستمیک وکتور اگزونسکیپ AAV9 به طور قابل توجهی ویژگی های دیستروفی عضلانی دوشن را در موش Dup2 بهبود می بخشد یا از آن جلوگیری می کند.

مطالعهای بر روی مدل موشی Dup2 نشان داد که تحویل سیستمیک وکتور scAAV9-U7snRNA میتواند تا 99٪ بازسازی دیستروفین را در عضلات نوزادان و بهبود 69-95٪ در بالغین ایجاد کند. این روش باعث اصلاح پایدار بیماری بدون عوارض جانبی جدی شد. نتایج از پتانسیل درمانی scAAV9 در حذف اگزون 2 و بهبود ویژگیهای DMD حمایت میکند.