more
چالش‌های ارزیابی اگزون 53 پرش از رونوشت DMD انسان با الیگونوکلئوتیدهای ضد حس اصلاح‌شده با اسید نوکلئیک قفل شده در مدل موش برای دیستروفی عضلانی دوشن
الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس (AONs) برای پرش اگزون 53 در دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) بررسی شدند. مطالعات در مدل موشی hDMDdel52/mdx نشان داد که AONهای اصلاح‌شده با LNA و 2′-O-methyl حذف اگزون را بهبود می‌بخشند، اما بازسازی دیستروفین محدود باقی ماند. نتایج نشان داد که تداخل AON در تحلیل RNA می‌تواند تخمین‌های نادرستی ایجاد کند. بهینه‌سازی طراحی AON برای افزایش کارایی درمانی DMD توصیه می‌شود.
