الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس (AONs) ابزار مهمی برای تنظیم بیان ژن هستند، به‌ویژه در اصلاح فرآیند پیرایش mRNA. این مطالعه بر طراحی بهینه AONها برای پرش اگزون در دیستروفین تمرکز دارد و عواملی مانند ترکیب توالی، انرژی‌های اتصال و تأثیر پروتئین‌های متصل به RNA را تحلیل می‌کند. نتایج نشان می‌دهد که محتوای GC بالا، محل اتصال مناسب و عدم هدف‌گیری موتیف‌های خاص مانند Tra2β می‌توانند کارایی AONها را افزایش دهند. یافته‌ها مسیر را برای توسعه درمان‌های مبتنی بر پرش اگزون در بیماری‌هایی مانند DMD هموار می‌کنند.

more