Clicky

پرش اگزون 44 در دیستروفی عضلانی دوشن: NS-089/NCNP-02، یک الیگونوکلئوتید آنتی سنس با هدف دوگانه

19 February 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی پرش اگزون در DMD ، درمان ژنتیکی DMD ، الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس (ASO) ، دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) ، پرش اگزون ۴۴ ، NS-089/NCNP-02 ، بازیابی دیستروفین ، درمان‌های نوین دیستروفی عضلانی ، ژن‌درمانی DMD ، مدل‌های حیوانی دیستروفی عضلانی
پرش اگزون 44 در دیستروفی عضلانی دوشن: NS-089/NCNP-02، یک الیگونوکلئوتید آنتی سنس با هدف دوگانه
دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) یک بیماری تحلیل عضلانی شدید است که به علت جهش در ژن دیستروفین ایجاد می‌شود. این مقاله به بررسی NS-089/NCNP-02، یک الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس جدید، می‌پردازد که پرش اگزون ۴۴ را برای بازگرداندن تولید دیستروفین در بیماران DMD هدف قرار می‌دهد. برخلاف روش‌های قبلی، این دارو با دو هدف‌گیری هم‌زمان بهره‌وری پرش اگزون را افزایش می‌دهد. مطالعات آزمایشگاهی و آزمایشات روی میمون‌ها نشان داده است که این روش نه‌تنها در عضلات اسکلتی بلکه در عضلات قلبی نیز تأثیر دارد. این یافته‌ها نشان‌دهنده یک گزینه درمانی بالقوه جدید برای بیماران DMD است که جهش‌های آن‌ها در ناحیه اگزون ۴۴ قرار دارد.
more

پرش اگزون های متعدد در نقاط داغ دیستروفی عضلانی دوشن: چشم اندازها و چالش ها

19 February 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) ، ژن‌درمانی DMD ، پرش اگزون در دیستروفی عضلانی ، پرش چندگانه اگزون ، درمان آنتی‌سنس برای دیستروفی عضلانی ، اگزون‌های 45-55 در DMD ، حذف اگزون در ژن دیستروفین ، درمان ژنتیکی دیستروفی عضلانی ، PMO در درمان DMD ، الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس
پرش اگزون های متعدد در نقاط داغ دیستروفی عضلانی دوشن: چشم اندازها و چالش ها
پرش چندگانه اگزون یک روش نویدبخش در درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) است که از الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس برای حذف نقاط داغ جهش در ژن دیستروفین مانند اگزون‌های 45 تا 55 استفاده می‌کند. این تکنیک می‌تواند طیف وسیع‌تری از بیماران را پوشش دهد و منجر به تولید دیستروفین عملکردی شود. نویسندگان مقاله به چالش‌هایی مانند روش‌های بهینه تحویل دارو، طراحی مؤثرتر PMO‌ها و محدودیت‌های توزیع دارو در بافت عضلانی اشاره می‌کنند. بهبود این فناوری می‌تواند مسیر را برای درمان مؤثرتر و گسترده‌تر DMD هموار کند.
more

طرح کلی فعلی آزمایشات پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن

19 February 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی پرش اگزون ، دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) ، الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس (AONs) ، ژن دیستروفین ، Eteplirsen ، Golodirsen ، Casimersen ، درمان مولکولی DMD ، آزمایشات بالینی DMD ، ژن‌درمانی در بیماری‌های عضلانی
طرح کلی فعلی آزمایشات پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن
پرش اگزون یک درمان مولکولی امیدوارکننده برای دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) است که با حذف اگزون‌های خاص، چارچوب خواندن ژن دیستروفین را بازیابی می‌کند. داروهایی مانند Eteplirsen، Golodirsen و Casimersen تأیید FDA را دریافت کرده‌اند، اما چالش‌هایی مانند انتقال AON به عضلات و پایداری درمان باقی مانده است. تحقیقات در حال پیشرفت برای بهبود اثربخشی این روش هستند.
more

رهنمودهایی برای طراحی الیگونوکلئوتید ضد حس و بینش مکانیزم های تعدیل کننده اتصال

19 February 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی درمان‌های ژنتیکی DMD ، طراحی الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس ، پرش اگزون ، اصلاح پیرایش mRNA ، دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) ، AON و اتصال RNA ، بهینه‌سازی الیگونوکلئوتیدها ، فاکتورهای اتصال RNA ، انرژی‌های اتصال و کارایی AON ، مکانیزم‌های پیرایش RNA
رهنمودهایی برای طراحی الیگونوکلئوتید ضد حس و بینش مکانیزم های تعدیل کننده اتصال
الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس (AONs) ابزار مهمی برای تنظیم بیان ژن هستند، به‌ویژه در اصلاح فرآیند پیرایش mRNA. این مطالعه بر طراحی بهینه AONها برای پرش اگزون در دیستروفین تمرکز دارد و عواملی مانند ترکیب توالی، انرژی‌های اتصال و تأثیر پروتئین‌های متصل به RNA را تحلیل می‌کند. نتایج نشان می‌دهد که محتوای GC بالا، محل اتصال مناسب و عدم هدف‌گیری موتیف‌های خاص مانند Tra2β می‌توانند کارایی AONها را افزایش دهند. یافته‌ها مسیر را برای توسعه درمان‌های مبتنی بر پرش اگزون در بیماری‌هایی مانند DMD هموار می‌کنند.
more

اختلال رونویسی اتوفاژی در عضله مدل موش مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن

19 February 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) ، اختلال اتوفاژی ، مدل موش mdx ، فسفوریلاسیون FoxO و TFEB ، اتوفاگوزوم‌ها ، رسوراترول ، SIRT1 ، درمان DMD ، انحطاط عضلانی
این مطالعه به بررسی اختلالات اتوفاژی در مدل موش‌های mdx مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) پرداخته است. یافته‌ها نشان می‌دهند که در عضلات مبتلا به DMD، فسفوریلاسیون فاکتورهای FoxO و TFEB باعث سرکوب اتوفاژی می‌شود که منجر به تجمع اتوفاگوزوم‌ها و کاهش عملکرد عضلانی می‌شود. درمان با رسوراترول می‌تواند فعالیت اتوفاژی را بازیابی و عملکرد ماهیچه‌ها را بهبود بخشد، که نشان‌دهنده پتانسیل این روش برای درمان DMD است.
more

متابولیسم گلوکز به عنوان یک نشانگر زیستی پیش بالینی برای مدل گلدن رتریور دیستروفی عضلانی دوشن

19 February 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی درمان دیستروفی عضلانی ، دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) ، متابولیسم گلوکز ، نشانگر زیستی پیش بالینی ، مدل گلدن رتریور ، GLUT4 ، تصویربرداری PET/CT ، اختلالات متابولیک ، آزمون تحمل گلوکز ، اثربخشی درمان DMD
متابولیسم گلوکز به عنوان یک نشانگر زیستی پیش بالینی برای مدل گلدن رتریور دیستروفی عضلانی دوشن
این تحقیق نقش متابولیسم گلوکز را به عنوان یک نشانگر زیستی پیش بالینی در مدل گلدن رتریور دیستروفی عضلانی دوشن (GRMD) بررسی می‌کند. با استفاده از تکنیک‌های مولکولی و تصویربرداری، تغییرات قابل توجهی در بیان GLUT4 و جذب گلوکز در عضلات اسکلتی و قلبی GRMD مشاهده شد. نتایج نشان می‌دهند که متابولیسم گلوکز می‌تواند به عنوان یک ابزار غیرتهاجمی برای ارزیابی پیشرفت بیماری و اثربخشی درمان در DMD مورد استفاده قرار گیرد.
more

Recent Posts

Categories

I'd be delighted if you could explore the other sections of my website.

Biochemist Researcher . YouTuber . Medical Laboratory Tech

!I am Ali Nik Akhtar

Personal Website​​​​​​​

If you have any questions or would like to discuss further, please feel free to email me. I would be delighted to get to know you better.

Ready to start a collaboration...​​​​​​​

Contact Me

Nikakhtar422@gmail.com

All rights reserved. This website belongs to Ali Nik Akhtar.