more
طرح کلی فعلی آزمایشات پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن
پرش اگزون یک درمان مولکولی امیدوارکننده برای دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) است که با حذف اگزون‌های خاص، چارچوب خواندن ژن دیستروفین را بازیابی می‌کند. داروهایی مانند Eteplirsen، Golodirsen و Casimersen تأیید FDA را دریافت کرده‌اند، اما چالش‌هایی مانند انتقال AON به عضلات و پایداری درمان باقی مانده است. تحقیقات در حال پیشرفت برای بهبود اثربخشی این روش هستند.
