Clicky

تحویل سیستمیک الیگونوکلئوتید آنتی سنس DUX4 برای درمان دیستروفی عضلانی فاسیوسکاپولوهومرال

19 February 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی RNA درمانی ، دیستروفی عضلانی فاسیواسکاپولوهومرال (FSHD) ، الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس (ASO) ، سرکوب DUX4 ، درمان ژنتیکی FSHD ، ضعف عضلانی ، بیماری‌های عصبی-عضلانی ، التهاب و فیبروز عضلانی ، ژن درمانی ، تحویل دارو به عضله
تحویل سیستمیک الیگونوکلئوتید آنتی سنس DUX4 برای درمان دیستروفی عضلانی فاسیوسکاپولوهومرال
FSHD یک بیماری ژنتیکی عضلانی ناشی از بیان غیرعادی ژن DUX4 است که هیچ درمان قطعی ندارد. این مطالعه اثر تزریق سیستمیک الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس (ASO) را برای سرکوب DUX4 بررسی می‌کند. در مدل موشی، ASO باعث کاهش بیان DUX4 و التهاب عضلانی شد، اما تأثیر محدودی بر قدرت عضلات داشت. این یافته‌ها نشان می‌دهد که ASOها می‌توانند یک گزینه درمانی برای FSHD باشند، اما بهینه‌سازی بیشتر برای اثربخشی کامل لازم است.
more

پرش اگزون 44 در دیستروفی عضلانی دوشن: NS-089/NCNP-02، یک الیگونوکلئوتید آنتی سنس با هدف دوگانه

19 February 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی پرش اگزون در DMD ، درمان ژنتیکی DMD ، الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس (ASO) ، دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) ، پرش اگزون ۴۴ ، NS-089/NCNP-02 ، بازیابی دیستروفین ، درمان‌های نوین دیستروفی عضلانی ، ژن‌درمانی DMD ، مدل‌های حیوانی دیستروفی عضلانی
پرش اگزون 44 در دیستروفی عضلانی دوشن: NS-089/NCNP-02، یک الیگونوکلئوتید آنتی سنس با هدف دوگانه
دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) یک بیماری تحلیل عضلانی شدید است که به علت جهش در ژن دیستروفین ایجاد می‌شود. این مقاله به بررسی NS-089/NCNP-02، یک الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس جدید، می‌پردازد که پرش اگزون ۴۴ را برای بازگرداندن تولید دیستروفین در بیماران DMD هدف قرار می‌دهد. برخلاف روش‌های قبلی، این دارو با دو هدف‌گیری هم‌زمان بهره‌وری پرش اگزون را افزایش می‌دهد. مطالعات آزمایشگاهی و آزمایشات روی میمون‌ها نشان داده است که این روش نه‌تنها در عضلات اسکلتی بلکه در عضلات قلبی نیز تأثیر دارد. این یافته‌ها نشان‌دهنده یک گزینه درمانی بالقوه جدید برای بیماران DMD است که جهش‌های آن‌ها در ناحیه اگزون ۴۴ قرار دارد.
more

Recent Posts

Categories

I'd be delighted if you could explore the other sections of my website.

Biochemist Researcher . YouTuber . Medical Laboratory Tech

!I am Ali Nik Akhtar

Personal Website​​​​​​​

If you have any questions or would like to discuss further, please feel free to email me. I would be delighted to get to know you better.

Ready to start a collaboration...​​​​​​​

Contact Me

Nikakhtar422@gmail.com

All rights reserved. This website belongs to Ali Nik Akhtar.