Clicky

پرش اگزون 44 در دیستروفی عضلانی دوشن: NS-089/NCNP-02، یک الیگونوکلئوتید آنتی سنس با هدف دوگانه

19 February 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی پرش اگزون در DMD ، درمان ژنتیکی DMD ، الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس (ASO) ، دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) ، پرش اگزون ۴۴ ، NS-089/NCNP-02 ، بازیابی دیستروفین ، درمان‌های نوین دیستروفی عضلانی ، ژن‌درمانی DMD ، مدل‌های حیوانی دیستروفی عضلانی
پرش اگزون 44 در دیستروفی عضلانی دوشن: NS-089/NCNP-02، یک الیگونوکلئوتید آنتی سنس با هدف دوگانه
دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) یک بیماری تحلیل عضلانی شدید است که به علت جهش در ژن دیستروفین ایجاد می‌شود. این مقاله به بررسی NS-089/NCNP-02، یک الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس جدید، می‌پردازد که پرش اگزون ۴۴ را برای بازگرداندن تولید دیستروفین در بیماران DMD هدف قرار می‌دهد. برخلاف روش‌های قبلی، این دارو با دو هدف‌گیری هم‌زمان بهره‌وری پرش اگزون را افزایش می‌دهد. مطالعات آزمایشگاهی و آزمایشات روی میمون‌ها نشان داده است که این روش نه‌تنها در عضلات اسکلتی بلکه در عضلات قلبی نیز تأثیر دارد. این یافته‌ها نشان‌دهنده یک گزینه درمانی بالقوه جدید برای بیماران DMD است که جهش‌های آن‌ها در ناحیه اگزون ۴۴ قرار دارد.
more

پرش اگزون های متعدد در نقاط داغ دیستروفی عضلانی دوشن: چشم اندازها و چالش ها

19 February 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) ، ژن‌درمانی DMD ، پرش اگزون در دیستروفی عضلانی ، پرش چندگانه اگزون ، درمان آنتی‌سنس برای دیستروفی عضلانی ، اگزون‌های 45-55 در DMD ، حذف اگزون در ژن دیستروفین ، درمان ژنتیکی دیستروفی عضلانی ، PMO در درمان DMD ، الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس
پرش اگزون های متعدد در نقاط داغ دیستروفی عضلانی دوشن: چشم اندازها و چالش ها
پرش چندگانه اگزون یک روش نویدبخش در درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) است که از الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس برای حذف نقاط داغ جهش در ژن دیستروفین مانند اگزون‌های 45 تا 55 استفاده می‌کند. این تکنیک می‌تواند طیف وسیع‌تری از بیماران را پوشش دهد و منجر به تولید دیستروفین عملکردی شود. نویسندگان مقاله به چالش‌هایی مانند روش‌های بهینه تحویل دارو، طراحی مؤثرتر PMO‌ها و محدودیت‌های توزیع دارو در بافت عضلانی اشاره می‌کنند. بهبود این فناوری می‌تواند مسیر را برای درمان مؤثرتر و گسترده‌تر DMD هموار کند.
more

Recent Posts

Categories

I'd be delighted if you could explore the other sections of my website.

Biochemist Researcher . YouTuber . Medical Laboratory Tech

!I am Ali Nik Akhtar

Personal Website​​​​​​​

If you have any questions or would like to discuss further, please feel free to email me. I would be delighted to get to know you better.

Ready to start a collaboration...​​​​​​​

Contact Me

Nikakhtar422@gmail.com

All rights reserved. This website belongs to Ali Nik Akhtar.