Clicky

الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس کونژوگه با ترکیبات چربی دوست: سنتز و ارزیابی آزمایشگاهی پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن

06 March 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی دیستروفی عضلانی دوشن ، الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس ، حذف اگزون ، اتصال لیپوفیلیک ، اسید اورسودوکسی کولیک
الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس کونژوگه با ترکیبات چربی دوست: سنتز و ارزیابی آزمایشگاهی پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن
این مطالعه بررسی می‌کند که چگونه الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس لیپوفیلیک (ASO) باعث افزایش حذف اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) می‌شوند. نتایج نشان‌دهنده افزایش جذب سلولی، تشکیل نانوذرات، و بهبود حذف اگزون است که این ASO‌ها را به گزینه‌ای درمانی امیدبخش تبدیل می‌کند.
more

غربالگری از طریق مدل سازی کامپیوتری بر اساس الگوریتم های پیش بینی به عنوان ابزار طراحی برای الیگونوکلئوتیدهای پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن

06 March 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی دیستروفی عضلانی دوشن ، الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس ، حذف اگزون ، مدل‌سازی محاسباتی ، پیش‌بینی اثربخشی
غربالگری از طریق مدل سازی کامپیوتری بر اساس الگوریتم های پیش بینی به عنوان ابزار طراحی برای الیگونوکلئوتیدهای پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن
دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) یک بیماری ژنتیکی شدید است که به دلیل جهش در ژن DMD منجر به از دست رفتن پروتئین دیستروفین و تحلیل عضلات می‌شود. این مطالعه یک روش غربالگری محاسباتی را برای درمان حذف اگزون معرفی می‌کند که دقت ۸۹٪ برای PMOها و ۷۶٪ برای 2’-O-Methyl RNA نشان داده است. این ابزار به انتخاب بهینه الیگونوکلئوتیدها در درمان‌های ژنتیکی کمک می‌کند.
more

پرش اگزون های متعدد در نقاط داغ دیستروفی عضلانی دوشن: چشم اندازها و چالش ها

19 February 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) ، ژن‌درمانی DMD ، پرش اگزون در دیستروفی عضلانی ، پرش چندگانه اگزون ، درمان آنتی‌سنس برای دیستروفی عضلانی ، اگزون‌های 45-55 در DMD ، حذف اگزون در ژن دیستروفین ، درمان ژنتیکی دیستروفی عضلانی ، PMO در درمان DMD ، الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس
پرش اگزون های متعدد در نقاط داغ دیستروفی عضلانی دوشن: چشم اندازها و چالش ها
پرش چندگانه اگزون یک روش نویدبخش در درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) است که از الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس برای حذف نقاط داغ جهش در ژن دیستروفین مانند اگزون‌های 45 تا 55 استفاده می‌کند. این تکنیک می‌تواند طیف وسیع‌تری از بیماران را پوشش دهد و منجر به تولید دیستروفین عملکردی شود. نویسندگان مقاله به چالش‌هایی مانند روش‌های بهینه تحویل دارو، طراحی مؤثرتر PMO‌ها و محدودیت‌های توزیع دارو در بافت عضلانی اشاره می‌کنند. بهبود این فناوری می‌تواند مسیر را برای درمان مؤثرتر و گسترده‌تر DMD هموار کند.
more

پیشرفت اخیر درمان الیگونوکلئوتیدی آنتی سنس برای اسکلروز جانبی آمیوتروفیک جهش یافته با سوپراکسید دیسموتاز 1: تمرکز بر توفرسن

19 February 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس ، توفرسن برای ALS ، درمان آنتی‌سنس برای ALS ، ALS جهش‌یافته SOD1 ، درمان ژنتیکی ALS ، SOD1 و بیماری ALS ، تأیید FDA برای توفرسن ، درمان‌های جدید ALS ، کاهش SOD1 در بیماران ALS ، پیشرفت درمانی در ALS
پیشرفت اخیر درمان الیگونوکلئوتیدی آنتی سنس برای اسکلروز جانبی آمیوتروفیک جهش یافته با سوپراکسید دیسموتاز 1: تمرکز بر توفرسن
بیماری اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS) یک اختلال عصبی پیشرونده است که در برخی موارد به دلیل جهش در ژن SOD1 ایجاد می‌شود. توفرسن، یک الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس (ASO)، برای کاهش mRNA و پروتئین SOD1 طراحی شده و در آزمایش‌های بالینی موفق بوده است. این دارو در سال 2023 توسط FDA تأیید شد و امیدی جدید برای بیماران ALS فراهم کرده است. اگرچه اثرات آن بر پیشرفت بیماری هنوز در حال بررسی است، توفرسن کاهش قابل توجهی در بیومارکرهای بیماری نشان داده است. چالش‌های این درمان شامل تزریق داخل نخاعی و نیاز به روش‌های تحویل مؤثرتر است. آینده درمان‌های ASO برای ALS و سایر بیماری‌های عصبی امیدوارکننده به نظر می‌رسد.
more

پیشرفت های اخیر در درمان های هدفمند ژنی برای آتروفی عضلانی ستون فقرات: وعده ها و چالش ها

19 February 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) ، درمان هدفمند ژنی ، پروتئین SMN ، Nusinersen ، Onasemnogene Abeparvovec ، Risdiplam ، درمان‌های ترکیبی SMA ، درمان جایگزینی ژن ، الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس ، مولکول‌های کوچک برای SMA
پیشرفت های اخیر در درمان های هدفمند ژنی برای آتروفی عضلانی ستون فقرات: وعده ها و چالش ها
این مقاله پیشرفت‌های اخیر در درمان‌های هدفمند ژنی آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) را مرور می‌کند. درمان‌های فعلی شامل Nusinersen، Onasemnogene Abeparvovec و Risdiplam برای افزایش سطح پروتئین SMN در بیماران است. چالش‌هایی مانند تأثیرات چندگانه SMA و نیاز به درمان‌های ترکیبی برای پردازش جوانب مختلف بیماری مورد بحث قرار می‌گیرد. تحقیقات آینده بر توسعه روش‌های جدید و درمان‌های ترکیبی متمرکز است.
more

Recent Posts

Categories

I'd be delighted if you could explore the other sections of my website.

Biochemist Researcher . YouTuber . Medical Laboratory Tech

!I am Ali Nik Akhtar

Personal Website​​​​​​​

If you have any questions or would like to discuss further, please feel free to email me. I would be delighted to get to know you better.

Ready to start a collaboration...​​​​​​​

Contact Me

Nikakhtar422@gmail.com

All rights reserved. This website belongs to Ali Nik Akhtar.