more
پیشرفت های اخیر در درمان های هدفمند ژنی برای آتروفی عضلانی ستون فقرات: وعده ها و چالش ها

این مقاله پیشرفتهای اخیر در درمانهای هدفمند ژنی آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) را مرور میکند. درمانهای فعلی شامل Nusinersen، Onasemnogene Abeparvovec و Risdiplam برای افزایش سطح پروتئین SMN در بیماران است. چالشهایی مانند تأثیرات چندگانه SMA و نیاز به درمانهای ترکیبی برای پردازش جوانب مختلف بیماری مورد بحث قرار میگیرد. تحقیقات آینده بر توسعه روشهای جدید و درمانهای ترکیبی متمرکز است.