بیماری اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS) یک اختلال عصبی پیشرونده است که در برخی موارد به دلیل جهش در ژن SOD1 ایجاد می‌شود. توفرسن، یک الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس (ASO)، برای کاهش mRNA و پروتئین SOD1 طراحی شده و در آزمایش‌های بالینی موفق بوده است. این دارو در سال 2023 توسط FDA تأیید شد و امیدی جدید برای بیماران ALS فراهم کرده است. اگرچه اثرات آن بر پیشرفت بیماری هنوز در حال بررسی است، توفرسن کاهش قابل توجهی در بیومارکرهای بیماری نشان داده است. چالش‌های این درمان شامل تزریق داخل نخاعی و نیاز به روش‌های تحویل مؤثرتر است. آینده درمان‌های ASO برای ALS و سایر بیماری‌های عصبی امیدوارکننده به نظر می‌رسد.

more