پرش چندگانه اگزون یک روش نویدبخش در درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) است که از الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس برای حذف نقاط داغ جهش در ژن دیستروفین مانند اگزون‌های 45 تا 55 استفاده می‌کند. این تکنیک می‌تواند طیف وسیع‌تری از بیماران را پوشش دهد و منجر به تولید دیستروفین عملکردی شود. نویسندگان مقاله به چالش‌هایی مانند روش‌های بهینه تحویل دارو، طراحی مؤثرتر PMO‌ها و محدودیت‌های توزیع دارو در بافت عضلانی اشاره می‌کنند. بهبود این فناوری می‌تواند مسیر را برای درمان مؤثرتر و گسترده‌تر DMD هموار کند.

more