Clicky

بازیابی دیستروفین پس از پرش اگزون Dmd با استفاده از ویروس آدنو مرتبط با U7e توسط ورزش عضلانی در مدل موشی دیستروفی عضلانی شدید D2-Mdx Duchenne تعدیل شده است.

19 February 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی ژن‌درمانی پرش اگزون در DMD ، ورزش در دیستروفی عضلانی دوشن ، بازیابی دیستروفین در مدل موش D2-mdx ، تأثیر AAV-U7 بر عضلات دیستروفیک ، پرش اگزون با ویروس آدنو-مرتبط ، درمان ژنتیکی DMD ، ورزش و ژن‌درمانی عضلانی
بازیابی دیستروفین پس از پرش اگزون Dmd با استفاده از ویروس آدنو مرتبط با U7e توسط ورزش عضلانی در مدل موشی دیستروفی عضلانی شدید D2-Mdx Duchenne تعدیل شده است.
این تحقیق نقش ورزش داوطلبانه را در درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) با ژن‌درمانی پرش اگزون از طریق ویروس آدنو-مرتبط (AAV-U7) بررسی کرده است. نتایج نشان می‌دهد که ورزش میزان دیستروفین عضلانی را کاهش می‌دهد (80% به 65%)، اما بدون تأثیر منفی جدی بر عملکرد عضلات. این مطالعه نشان می‌دهد که ورزش می‌تواند در استراتژی‌های درمانی DMD گنجانده شود، اما برای درک اثرات طولانی‌مدت، تحقیقات بیشتری مورد نیاز است.
more

پرش اگزون 44 در دیستروفی عضلانی دوشن: NS-089/NCNP-02، یک الیگونوکلئوتید آنتی سنس با هدف دوگانه

19 February 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی پرش اگزون در DMD ، درمان ژنتیکی DMD ، الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس (ASO) ، دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) ، پرش اگزون ۴۴ ، NS-089/NCNP-02 ، بازیابی دیستروفین ، درمان‌های نوین دیستروفی عضلانی ، ژن‌درمانی DMD ، مدل‌های حیوانی دیستروفی عضلانی
پرش اگزون 44 در دیستروفی عضلانی دوشن: NS-089/NCNP-02، یک الیگونوکلئوتید آنتی سنس با هدف دوگانه
دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) یک بیماری تحلیل عضلانی شدید است که به علت جهش در ژن دیستروفین ایجاد می‌شود. این مقاله به بررسی NS-089/NCNP-02، یک الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس جدید، می‌پردازد که پرش اگزون ۴۴ را برای بازگرداندن تولید دیستروفین در بیماران DMD هدف قرار می‌دهد. برخلاف روش‌های قبلی، این دارو با دو هدف‌گیری هم‌زمان بهره‌وری پرش اگزون را افزایش می‌دهد. مطالعات آزمایشگاهی و آزمایشات روی میمون‌ها نشان داده است که این روش نه‌تنها در عضلات اسکلتی بلکه در عضلات قلبی نیز تأثیر دارد. این یافته‌ها نشان‌دهنده یک گزینه درمانی بالقوه جدید برای بیماران DMD است که جهش‌های آن‌ها در ناحیه اگزون ۴۴ قرار دارد.
more

ژن درمانی AAV برای دیستروفی عضلانی دوشن: کارآزمایی تصادفی فاز 3 EMBARK

19 February 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی درمان ژنتیکی DMD ، دیستروفی عضلانی دوشن ، ژن‌درمانی AAV برای DMD ، کارآزمایی فاز ۳ EMBARK ، delandistrogene moxeparvovec ، وکتور ویروسی AAV ، میکرو دیستروفین در درمان DMD ، بهبود عملکرد حرکتی در DMD ، ایمنی ژن‌درمانی برای دیستروفی عضلانی
ژن درمانی AAV برای دیستروفی عضلانی دوشن: کارآزمایی تصادفی فاز 3 EMBARK
مطالعه فاز ۳ کارآزمایی بالینی (EMBARK) به بررسی ژن‌درمانی AAV برای دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) پرداخت. این درمان با استفاده از وکتور ویروسی AAV ژن دیستروفین را به سلول‌های عضلانی منتقل می‌کند. کارآزمایی روی پسران ۴ تا ۸ ساله انجام شد و نتایج اولیه نشان داد که بهبودی عملکرد حرکتی نسبت به دارونما از نظر آماری معنی‌دار نبود، اما بیان میکرو دیستروفین در گروه درمان افزایش یافت. عوارض جانبی عمدتاً خفیف تا متوسط بودند و هیچ مرگ یا عارضه تهدیدکننده زندگی گزارش نشد. هرچند ژن‌درمانی به خوبی تحمل شد، اما اثربخشی نهایی آن نیازمند بررسی‌های بیشتر است.
more

Recent Posts

Categories

I'd be delighted if you could explore the other sections of my website.

Biochemist Researcher . YouTuber . Medical Laboratory Tech

!I am Ali Nik Akhtar

Personal Website​​​​​​​

If you have any questions or would like to discuss further, please feel free to email me. I would be delighted to get to know you better.

Ready to start a collaboration...​​​​​​​

Contact Me

Nikakhtar422@gmail.com

All rights reserved. This website belongs to Ali Nik Akhtar.