دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) یک بیماری تحلیل عضلانی شدید است که به علت جهش در ژن دیستروفین ایجاد می‌شود. این مقاله به بررسی NS-089/NCNP-02، یک الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس جدید، می‌پردازد که پرش اگزون ۴۴ را برای بازگرداندن تولید دیستروفین در بیماران DMD هدف قرار می‌دهد. برخلاف روش‌های قبلی، این دارو با دو هدف‌گیری هم‌زمان بهره‌وری پرش اگزون را افزایش می‌دهد. مطالعات آزمایشگاهی و آزمایشات روی میمون‌ها نشان داده است که این روش نه‌تنها در عضلات اسکلتی بلکه در عضلات قلبی نیز تأثیر دارد. این یافته‌ها نشان‌دهنده یک گزینه درمانی بالقوه جدید برای بیماران DMD است که جهش‌های آن‌ها در ناحیه اگزون ۴۴ قرار دارد.

more