Clicky

تحویل سیستمیک الیگونوکلئوتید آنتی سنس DUX4 برای درمان دیستروفی عضلانی فاسیوسکاپولوهومرال

19 February 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی RNA درمانی ، دیستروفی عضلانی فاسیواسکاپولوهومرال (FSHD) ، الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس (ASO) ، سرکوب DUX4 ، درمان ژنتیکی FSHD ، ضعف عضلانی ، بیماری‌های عصبی-عضلانی ، التهاب و فیبروز عضلانی ، ژن درمانی ، تحویل دارو به عضله
تحویل سیستمیک الیگونوکلئوتید آنتی سنس DUX4 برای درمان دیستروفی عضلانی فاسیوسکاپولوهومرال
FSHD یک بیماری ژنتیکی عضلانی ناشی از بیان غیرعادی ژن DUX4 است که هیچ درمان قطعی ندارد. این مطالعه اثر تزریق سیستمیک الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس (ASO) را برای سرکوب DUX4 بررسی می‌کند. در مدل موشی، ASO باعث کاهش بیان DUX4 و التهاب عضلانی شد، اما تأثیر محدودی بر قدرت عضلات داشت. این یافته‌ها نشان می‌دهد که ASOها می‌توانند یک گزینه درمانی برای FSHD باشند، اما بهینه‌سازی بیشتر برای اثربخشی کامل لازم است.
more

دیستروفی میوتونیک (DM)

19 February 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی درمان دیستروفی میوتونیک ، دیستروفی میوتونیک ، DM1 و DM2 ، بیماری Steinert ، جهش ژنی DMPK و CNBP ، علائم دیستروفی عضلانی ، تحقیقات ژنتیکی دیستروفی ، بیماری‌های عصبی عضلانی
دیستروفی میوتونیک (DM)
دیستروفی میوتونیک (DM) یک بیماری ژنتیکی عصبی-عضلانی است که دو نوع اصلی دارد: DM1 (بیماری Steinert) که با گسترش تکرارهای CTG در ژن DMPK ایجاد شده و علائمی نظیر میوتونی، ضعف عضلانی و مشکلات سیستمیک دارد، و DM2 که در اثر گسترش CCTG در ژن CNBP رخ می‌دهد و علائم خفیف‌تری دارد. این بیماری به‌صورت اتوزومی غالب به ارث می‌رسد و در حال حاضر درمان قطعی ندارد، اما تحقیقات ژن‌درمانی و درمان‌های هدفمند در حال پیشرفت هستند.
more

Recent Posts

Categories

I'd be delighted if you could explore the other sections of my website.

Biochemist Researcher . YouTuber . Medical Laboratory Tech

!I am Ali Nik Akhtar

Personal Website​​​​​​​

If you have any questions or would like to discuss further, please feel free to email me. I would be delighted to get to know you better.

Ready to start a collaboration...​​​​​​​

Contact Me

Nikakhtar422@gmail.com

All rights reserved. This website belongs to Ali Nik Akhtar.