more
شیمی، ساختار و عملکرد درمان های الیگونوکلئوتیدی تایید شده

در 25 سال گذشته، درمانهای الیگونوکلئوتیدی پیشرفت چشمگیری داشتهاند و برای بیماریهایی مانند SMA، DMD و آمیلوئیدوز ارثی تأیید شدهاند. این مقاله مکانیسمهای ASOs، RNAi و آپتامرها، اصلاحات شیمیایی، چالشهای تحویل و موفقیتهای بالینی را بررسی میکند. پیشرفت در نانوذرات لیپیدی (LNPs) و کونژوگاسیون GalNAc باعث بهبود اثربخشی شده است.