more
رویکرد درمانی مبتنی بر اسید نوکلئیک برای آتروفی عضلانی ستون فقرات و پیاز و اختلالات عصبی مرتبط
SBMA یک اختلال عصبی عضلانی مرتبط با گسترش تکرارهای CAG در ژن گیرنده آندروژن است. این مطالعه بررسی می‌کند که چگونه ASOs و siRNAs می‌توانند بیان ژن جهش‌یافته را کاهش دهند. در حالی که این روش‌ها در مدل‌های حیوانی مؤثر بوده‌اند، چالش‌های توزیع دارو و حفظ اثرات درمانی همچنان وجود دارد. تحقیقات آینده روی بهبود تحویل و افزایش پایداری این درمان‌ها متمرکز است.
