پرش اگزونی با الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس (AOs) یکی از امیدبخش‌ترین روش‌های درمان ژنتیکی دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) است که با بازیابی چارچوب خواندن ژن دیستروفین، بیماری را به فرم خفیف‌تر بکر تبدیل می‌کند. کارآزمایی‌های بالینی نشان می‌دهند که درمان‌های هدف‌گیری اگزون 51، 53 و 45 می‌توانند برای درصدی از بیماران مؤثر باشند. پیشرفت در شیمی AOs، روش‌های تحویل بهتر و مطالعات طولانی‌مدت برای افزایش کارایی این روش حیاتی است.

more