more
نسل بعدی اگزون 51 با حذف الیگونوکلئوتیدهای ضد حس برای دیستروفی عضلانی دوشن

مطالعات جدید نشان میدهد که نسل جدید الیگونوکلئوتیدهای ضد حس برای پرش اگزون 51 میتوانند بیان دیستروفین را تا 40٪ افزایش داده و عملکرد عضلانی را در مدلهای موش DMD بهبود بخشند. این AONها نسبت به دریساپرسن و اتیپلیرسن کارایی بیشتری دارند و با کاهش نشانگرهای آسیب عضلانی مانند کراتین کیناز، پتانسیل بالایی برای درمان ایمنتر و مؤثرتر دیستروفی عضلانی دوشن دارند.