Casimersen for Duchenne muscular dystrophy 15 October 24 Articles ، Toshifumi Yokota Casimersen for Duchenne muscular dystrophy ، Amondys 45 FDA approval ، Exon 45 skipping therapy ، ESSENCE Phase III trial ، Dystrophin restoration in DMD ، Gene therapy for Duchenne muscular dystrophy ، Casimersen side effects ، Long-term efficacy of exon skipping therapies ، DMD clinical trials update ، Casimersen intravenous treatment Casimersen (Amondys 45) is an FDA-approved exon 45 skipping therapy for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Learn about its efficacy, side effects, and ongoing ESSENCE Phase III trial. more
Conditional Dystrophin ablation causes profound effects on muscle development, neurobehavior, and extracellular matrix pathways 15 April 25
فرسایش مشروط دیستروفین اثرات عمیقی بر رشد عضلات، رفتار عصبی و مسیرهای ماتریکس خارج سلولی دارد. 15 April 25
Enveloped viruses pseudotyped with mammalian myogenic cell fusogens target skeletal muscle for gene delivery 22 March 25
ویروس‌های پوشیده‌شده با ترکیب‌کننده‌های سلولی میوژنیک پستانداران، عضله اسکلتی را برای تحویل ژن هدف قرار می‌دهند 22 March 25
Recent developments and industry interest in gene therapy for duchenne muscular dystrophy 13 March 25
Antisense Oligonucleotides Conjugated with Lipophilic Compounds: Synthesis and In Vitro Evaluation of Exon Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy 06 March 25
الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس کونژوگه با ترکیبات چربی دوست: سنتز و ارزیابی آزمایشگاهی پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن 06 March 25
In Silico Screening Based on Predictive Algorithms as a Design Tool for Exon Skipping Oligonucleotides in Duchenne Muscular Dystrophy 06 March 25
غربالگری از طریق مدل سازی کامپیوتری بر اساس الگوریتم های پیش بینی به عنوان ابزار طراحی برای الیگونوکلئوتیدهای پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن 06 March 25
