Casimersen for Duchenne muscular dystrophy 15 October 24 Articles ، Toshifumi Yokota Casimersen for Duchenne muscular dystrophy ، Amondys 45 FDA approval ، Exon 45 skipping therapy ، ESSENCE Phase III trial ، Dystrophin restoration in DMD ، Gene therapy for Duchenne muscular dystrophy ، Casimersen side effects ، Long-term efficacy of exon skipping therapies ، DMD clinical trials update ، Casimersen intravenous treatment Casimersen (Amondys 45) is an FDA-approved exon 45 skipping therapy for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Learn about its efficacy, side effects, and ongoing ESSENCE Phase III trial. more
Antisense Oligonucleotides Conjugated with Lipophilic Compounds: Synthesis and In Vitro Evaluation of Exon Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy 06 March 25
الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس کونژوگه با ترکیبات چربی دوست: سنتز و ارزیابی آزمایشگاهی پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن 06 March 25
In Silico Screening Based on Predictive Algorithms as a Design Tool for Exon Skipping Oligonucleotides in Duchenne Muscular Dystrophy 06 March 25
غربالگری از طریق مدل سازی کامپیوتری بر اساس الگوریتم های پیش بینی به عنوان ابزار طراحی برای الیگونوکلئوتیدهای پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن 06 March 25
تحویل سیستمیک وکتور اگزونسکیپ AAV9 به طور قابل توجهی ویژگی های دیستروفی عضلانی دوشن را در موش Dup2 بهبود می بخشد یا از آن جلوگیری می کند. 19 February 25
افزایش دیستروفین تمام طول با پرش اگزون در بیماران دیستروفی عضلانی دوشن با تکثیر اگزون: یک مطالعه برچسب باز 19 February 25