more
برنامه‌ریزی مجدد مستقیم فیبروبلاست‌های DMD انسانی در میوتوب‌ها برای ارزیابی آزمایشگاهی پرش اگزون با واسطه آنتی‌سنس و پرش اگزون‌های 45-55 همراه با نجات بیان دیستروفین
پرش اگزون یک روش نوین برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) است. در این مطالعه، فیبروبلاست‌های انسانی بیماران DMD با استفاده از وکتورهای ویروسی به میوتیوب‌ها تبدیل شده‌اند. سپس این سلول‌ها برای حذف اگزون‌های 45-55 تیمار شده‌اند تا بیان دیستروفین بازگردانده شود. این رویکرد امکان ارزیابی کمتر تهاجمی و مؤثر برای آزمایش درمان‌های مبتنی بر آنتی‌سنس را فراهم می‌کند.
