more
پرش اگزون برای دیستروفی عضلانی دوشن: یک مرور سیستماتیک و متاآنالیز

یک متاآنالیز جدید از پنج کارآزمایی تصادفی روی پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) نشان داد که اتیپلیرسن و دریساپرزن بهبودی معناداری در عملکرد حرکتی ایجاد نمیکنند. درحالیکه برخی دوزهای دریساپرزن تأثیر کمی بر توانایی راهرفتن داشتند، عوارض جانبی شدید مانند مسمومیت کلیوی مشاهده شد. این مطالعه بر اهمیت تحقیقات گستردهتر و دادههای بالینی بلندمدت تأکید میکند.