Clicky

Conditional Dystrophin ablation causes profound effects on muscle development, neurobehavior, and extracellular matrix pathways

15 April 25 Articles ، DystroBlog | Neuromuscular Disease Research & News ، Matthew S Alexander ، Louis M. Kunkel ، Karyn Esser conditional dystrophin knockout mouse model ، dystrophin ablation in skeletal muscle ، Purkinje neuron-specific dystrophin deletion ، dystrophin and neurobehavioral deficits ، extracellular matrix dysregulation in DMD ، Duchenne muscular dystrophy gene therapy mouse model ، RNA-seq analysis in dystrophin-deficient muscle ، muscle regeneration after dystrophin loss ، Dp427m isoform function in muscle stem cells ، Cre-lox dystrophin deletion strategy ، muscle-specific dystrophin loss and fibrosis ، Dmd exon 52 conditional knockout in mice ، behavior changes in brain-specific Dmd KO mice ، ECM and cytokine gene expression in dystrophic muscle ، mild phenotype of postnatal dystrophin ablation
Conditional Dystrophin ablation causes profound effects on muscle development, neurobehavior, and extracellular matrix pathways
This study shows that deleting dystrophin specifically in muscle stem cells leads to major changes in muscle growth and behavior. It highlights a possible muscle-brain signaling axis with broad implications for DMD therapy.
more

فرسایش مشروط دیستروفین اثرات عمیقی بر رشد عضلات، رفتار عصبی و مسیرهای ماتریکس خارج سلولی دارد.

15 April 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی مدل موشی حذف شرطی دیستروفین ، حذف دیستروفین در سلول‌های عضله اسکلتی ، حذف اختصاصی دیستروفین در نورون‌های پورکنژ ، نقش دیستروفین در رفتارهای اجتماعی و شناختی ، اختلال در ماتریکس خارج‌سلولی در دیستروفی عضلانی ، مدل ژن‌درمانی دوشن در موش با استفاده از Cre-lox ، تحلیل RNA-seq در عضله فاقد دیستروفین ، ناتوانی بازسازی عضله در نبود دیستروفین ، عملکرد ایزوفرم Dp427m در سلول‌های بنیادی عضله ، راهبرد حذف ژنی با استفاده از سیستم Cre-lox ، فیبروز عضله در نتیجه حذف دیستروفین اختصاصی عضله ، حذف اگزون ۵۲ ژن Dmd در موش ، تغییرات رفتاری در موش‌های فاقد دیستروفین مغزی ، تحلیل مسیرهای سایتوکاینی و ECM در عضله دیستروفی ، فنوتیپ خفیف ناشی از حذف پسازادی دیستروفین
فرسایش مشروط دیستروفین اثرات عمیقی بر رشد عضلات، رفتار عصبی و مسیرهای ماتریکس خارج سلولی دارد.
این مطالعه نشان می‌دهد که حذف دیستروفین به‌صورت اختصاصی در سلول‌های بنیادی عضله، منجر به تغییرات عمده‌ای در رشد عضله و رفتار حیوان می‌شود. این یافته‌ها بر وجود یک محور ارتباطی میان عضله و مغز تأکید دارند که می‌تواند در درمان دیستروفی دوشن بسیار مؤثر باشد.
more

Enveloped viruses pseudotyped with mammalian myogenic cell fusogens target skeletal muscle for gene delivery

22 March 25 Articles ، Douglas Millay ، Christopher W Ward ، Jeffrey Chamberlain targeted gene therapy for Duchenne muscular dystrophy treatment ، engineered viruses delivering genes specifically to muscle tissue ، selective muscle cell targeting using Myomaker and Myomerger proteins ، pseudotyped lentiviral vectors for skeletal muscle gene therapy ، re-dosable viral vectors for safe and sustained gene expression ، fusion-protein-based gene delivery to regenerating muscle fibers ، immune-safe strategies for repeated muscle gene therapy injections ، muscle-specific gene therapy with minimized off-target effects ، restoring dystrophin expression in DMD using μDys gene delivery ، novel viral platforms for efficient and precise gene delivery to muscle
Enveloped viruses pseudotyped with mammalian myogenic cell fusogens target skeletal muscle for gene delivery
This study introduces muscle-specific pseudotyped viruses using natural fusion proteins (Myomaker & Myomerger) to deliver gene therapy directly and selectively to muscle tissue—offering new hope for muscular diseases like DMD.
more

ویروس‌های پوشیده‌شده با ترکیب‌کننده‌های سلولی میوژنیک پستانداران، عضله اسکلتی را برای تحویل ژن هدف قرار می‌دهند

22 March 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی ژن‌درمانی هدفمند برای بیماری دیستروفی عضلانی دوشن ، استفاده از ویروس مهندسی‌شده برای درمان بیماری عضلانی ، انتقال اختصاصی ژن به سلول‌های عضله در بیماران DMD ، ویروس‌های ترکیب‌شده با Myomaker برای تحویل ژن به عضله ، استفاده مجدد از ویروس‌های ژن‌درمانی بدون تحریک سیستم ایمنی ، راهکارهای نوین برای رساندن ژن فقط به بافت عضلانی ، کاهش عوارض جانبی ژن‌درمانی با هدف‌گیری دقیق عضله ، استفاده از پروتئین‌های همجوشی طبیعی در درمان دیستروفی عضلانی ، رساندن ژن میکرو-دیستروفین به عضله در مدل حیوانی DMD ، ایمنی بلندمدت در استفاده از لنتی‌ویروس‌های اختصاصی عضله
ویروس‌های پوشیده‌شده با ترکیب‌کننده‌های سلولی میوژنیک پستانداران، عضله اسکلتی را برای تحویل ژن هدف قرار می‌دهند
ویروس‌های مهندسی‌شده برای رساندن ژن به سلول‌های عضلانی، با بهره‌گیری از پروتئین‌های همجوشی طبیعی مانند Myomaker و Myomerger، گامی مهم در درمان بیماری‌های عضلانی مانند DMD هستند.
more

Recent developments and industry interest in gene therapy for duchenne muscular dystrophy

13 March 25 Articles ، Toshifumi Yokota Gene therapy for Duchenne muscular dystrophy ، CRISPR-based gene editing techniques ، micro-dystrophin therapy ، AAV vector-based treatment ، gene therapy safety challenges ، FDA approvals for gene therapy
Recent developments and industry interest in gene therapy for duchenne muscular dystrophy
Recent Developments and Industry Interest in Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy Introduction Duchenne muscular dystrophy (DMD) is an X-linked genetic disorder that causes progressive muscle degeneration. This condition is caused by mutations in the DMD gene, which encodes a crucial protein for muscle stability. Symptoms usually appear between ages 2 and 5, leading to muscle weakness and, eventually, respiratory or cardiac failure. While antisense oligonucleotides have been approved to …
more

پیشرفت های اخیر و علاقه صنعت به ژن درمانی برای دیستروفی عضلانی دوشن

13 March 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی ژن‌درمانی در دیستروفی عضلانی دوشن ، روش‌های ویرایش ژن CRISPR ، میکرو-دیستروفین ، رمان با وکتور AAV ، چالش‌های ایمنی ژن‌درمانی ، تاییدیه‌های FDA برای ژن‌درمانی ، Dystroblog
پیشرفت های اخیر و علاقه صنعت به ژن درمانی برای دیستروفی عضلانی دوشن
توسعه‌های اخیر و علاقه صنعت به ژن‌درمانی برای دیستروفی عضلانی دوشن مقدمه دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) یک بیماری ژنتیکی وابسته به کروموزوم X است که باعث تحلیل تدریجی عضلات می‌شود. این بیماری به دلیل جهش در ژن دیستروفین رخ می‌دهد که پروتئینی ضروری برای ثبات عضلانی را کد می‌کند. بیماران معمولاً بین ۲ تا ۵ سالگی علائم ضعف عضلانی را نشان می‌دهند و در نهایت با پیشرفت بیماری دچار نارسایی قلبی …
more

Antisense Oligonucleotides Conjugated with Lipophilic Compounds: Synthesis and In Vitro Evaluation of Exon Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy

06 March 25 Articles Duchenne Muscular Dystrophy ، Exon skipping ، Duchenne muscular dystrophy ، antisense oligonucleotides ، exon skipping ، lipophilic conjugation ، ursodeoxycholic acid
Antisense Oligonucleotides Conjugated with Lipophilic Compounds: Synthesis and In Vitro Evaluation of Exon Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy
This study examines how lipophilic-modified antisense oligonucleotides (ASOs) enhance exon skipping in Duchenne muscular dystrophy (DMD). The results show improved cellular uptake, nanoparticle formation, and higher exon-skipping efficiency, making these ASOs promising therapeutic candidates.
more

الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس کونژوگه با ترکیبات چربی دوست: سنتز و ارزیابی آزمایشگاهی پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن

06 March 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی دیستروفی عضلانی دوشن ، الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس ، حذف اگزون ، اتصال لیپوفیلیک ، اسید اورسودوکسی کولیک
الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس کونژوگه با ترکیبات چربی دوست: سنتز و ارزیابی آزمایشگاهی پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن
این مطالعه بررسی می‌کند که چگونه الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس لیپوفیلیک (ASO) باعث افزایش حذف اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) می‌شوند. نتایج نشان‌دهنده افزایش جذب سلولی، تشکیل نانوذرات، و بهبود حذف اگزون است که این ASO‌ها را به گزینه‌ای درمانی امیدبخش تبدیل می‌کند.
more

In Silico Screening Based on Predictive Algorithms as a Design Tool for Exon Skipping Oligonucleotides in Duchenne Muscular Dystrophy

06 March 25 Articles ، Toshifumi Yokota ، Yusuke Echigoya ، Vincent Mouly ، Luis Garcia Duchenne Muscular Dystrophy ، Exon skipping ، Duchenne muscular dystrophy ، antisense oligonucleotides ، computational modeling ، efficacy prediction
In Silico Screening Based on Predictive Algorithms as a Design Tool for Exon Skipping Oligonucleotides in Duchenne Muscular Dystrophy
Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a genetic disorder leading to muscle degeneration. This study introduces a predictive computational model for exon skipping therapy, achieving 89% accuracy for PMOs and 76% accuracy for 2’-O-Methyl RNA, aiding in oligonucleotide selection.
more

غربالگری از طریق مدل سازی کامپیوتری بر اساس الگوریتم های پیش بینی به عنوان ابزار طراحی برای الیگونوکلئوتیدهای پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن

06 March 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی دیستروفی عضلانی دوشن ، الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس ، حذف اگزون ، مدل‌سازی محاسباتی ، پیش‌بینی اثربخشی
غربالگری از طریق مدل سازی کامپیوتری بر اساس الگوریتم های پیش بینی به عنوان ابزار طراحی برای الیگونوکلئوتیدهای پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن
دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) یک بیماری ژنتیکی شدید است که به دلیل جهش در ژن DMD منجر به از دست رفتن پروتئین دیستروفین و تحلیل عضلات می‌شود. این مطالعه یک روش غربالگری محاسباتی را برای درمان حذف اگزون معرفی می‌کند که دقت ۸۹٪ برای PMOها و ۷۶٪ برای 2’-O-Methyl RNA نشان داده است. این ابزار به انتخاب بهینه الیگونوکلئوتیدها در درمان‌های ژنتیکی کمک می‌کند.
more

رویای من تجسم لبخندی بر لبان توست.

25 February 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی دیستروفی عضلانی دوشن ، رویا ، لبخند ، مهربانی ، شعر فارسی ، کودکان ، اهداف حرفه‌ای ، انگیزه ، الهام‌بخش
رویای من تجسم لبخندی بر لبان توست.
در این مقاله، در مورد مفهومی از نیک‌اندیشی گرامی‌داشته‌شده در شعر فارسی تاکید می‌کنم و اینکه چگونه این باور به شدت بر اهداف حرفه‌ای و انگیزشی من تأثیرگذار بوده است. همچنین، به اهمیت زندگی کودکان مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) در باور من پرداخته شده است.
more

یادآوری بی‌زمان: فراخوانی کتاب مقدس برای تلاش و بهره‌وری

19 February 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی کتاب مقدس و اهمیت تلاش ، بهره‌وری و سخت‌کوشی از دیدگاه انجیل ، امثال 24:33-34 و پیام آن ، تأثیر تعالیم دینی بر بهره‌وری ، انگیزه برای تلاش و پشتکار ، نقل‌قول‌های انگیزشی از کتاب مقدس ، چگونه بهره‌وری را در زندگی افزایش دهیم ، الهام از تعالیم مذهبی برای موفقیت
یادآوری بی‌زمان: فراخوانی کتاب مقدس برای تلاش و بهره‌وری
در هنگام مرور دفترچه‌های قدیمی، نقل‌قولی از کتاب مقدس (امثال 24:33-34) را یافتم که بر اهمیت تلاش، سخت‌کوشی و بهره‌وری تأکید دارد: «کسی که خوابیدن و دست‌های بسته را دوست دارد، مانند دزدی در شب بر او خواهد نشست.» این سخن، یادآوری ارزشمندی برای دوری از تنبلی و پشتکار در مسیر موفقیت است.
more

بزرگداشت بیش از 10 هزار بازدید: پیشرفت تحقیقات و آگاهی عصبی عضلانی

19 February 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی بزرگداشت ۱۰ هزار بازدید در Nikilab ، آگاهی درباره بیماری‌های عصبی-عضلانی ، تحقیقات دیستروفی عضلانی و روش‌های درمانی ، درمان‌های سلولی و آنتی‌سنس در DMD ، افزایش آگاهی علمی درباره بیماری‌های ژنتیکی ، نقش Nikilab در آموزش علمی برای بیماران ، ساده‌سازی مفاهیم پزشکی در وبلاگ علمی ، اهمیت اطلاع‌رسانی درباره دیستروفی عضلانی
بزرگداشت بیش از 10 هزار بازدید: پیشرفت تحقیقات و آگاهی عصبی عضلانی
وب‌سایت "WWW.Nikilab.net" که بر بیماری‌های عصبی-عضلانی تمرکز دارد، در چند ماه گذشته بیش از ۱۰,۰۰۰ بازدید دریافت کرده است. هدف این پلتفرم ساده‌سازی مفاهیم علمی برای بیماران و خانواده‌های آن‌ها و ارائه اطلاعاتی درباره دیستروفی عضلانی، درمان‌های سلولی و آنتی‌سنس است. این موفقیت تعهدم را به پیشرفت تحقیقات و اطلاع‌رسانی علمی بیش از پیش تقویت کرده است. زندگی کودکان مبتلا به DMD اهمیت دارد!
more

Recent Posts

Categories

I'd be delighted if you could explore the other sections of my website.

Biochemist Researcher . YouTuber . Medical Laboratory Tech

!I am Ali Nik Akhtar

Personal Website​​​​​​​

If you have any questions or would like to discuss further, please feel free to email me. I would be delighted to get to know you better.

Ready to start a collaboration...​​​​​​​

Contact Me

Nikakhtar422@gmail.com

All rights reserved. This website belongs to Ali Nik Akhtar.