در این مقاله، درمان‌های ژن درمانی و آنتی‌سنس برای دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) مورد بررسی قرار می‌گیرند. این درمان‌ها عمدتاً بر روی جهش‌ها در ناحیه اگزون ۴۳-۵۵ متمرکز شده‌اند، اما برای جهش‌های در ناحیه اگزون ۲-۲۲ چالش‌هایی همچنان وجود دارد. از جمله روش‌های مورد استفاده می‌توان به استفاده از ناقل‌های ویروسی مانند AAV و تکنیک‌های پرش اگزون با استفاده از الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس اشاره کرد که در آزمایش‌های بالینی نتایج امیدوارکننده‌ای نشان داده‌اند. با این حال، مشکلاتی همچون پاسخ‌های ایمنی و محدودیت‌های اندازه کپسید ناقل‌ها همچنان مانع توسعه درمان‌های مؤثر برای همه بیماران می‌شوند.

more