پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن

افزایش دیستروفین تمام طول با پرش اگزون در بیماران دیستروفی عضلانی دوشن با تکثیر اگزون: یک مطالعه برچسب باز

19 February 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن ، درمان‌های پرش اگزون در DMD ، افزایش دیستروفین با کازیمیرسن و گولودیرسن ، کارایی پرش اگزون در جهش‌های نادر DMD ، وسترن بلات و RT-PCR در بررسی دیستروفین ، تأثیر پرش اگزون بر بیماران با تکرار اگزون ، مطالعه بالینی پرش اگزون در دیستروفی عضلانی ، پایداری بالینی و ایمنی پرش اگزون در DMD

مطالعه‌ای برچسب باز نشان داد که درمان‌های پرش اگزون مانند کازیمیرسن و گولودیرسن می‌توانند سطح دیستروفین را از 0.94٪ به 5.1٪ در بیماران DMD با تکرار اگزون افزایش دهند. درصد فیبرهای مثبت دیستروفین نیز از 14٪ به 50٪ رسید. عملکرد قلبی و ریوی پایدار ماند و عوارض جانبی جدی مشاهده نشد. این یافته‌ها پتانسیل درمانی پرش اگزون را تأیید کرده و مسیر تحقیقات آینده را هموار می‌کند.

more

19 February 25 DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن ، درمان‌های ژنتیکی DMD ، اتپلیرسن و ویلتولارسن ، الیگونوکلئوتیدهای ضدحس (AONs) ، ژن‌درمانی در دوشن ، عبور از کدون توقف در DMD ، افزایش سطح دیستروفین در بیماران دوشن

پرش اگزون روشی نوین در درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) است که از الیگونوکلئوتیدهای ضدحس (AONs) برای بازگرداندن قاب خوانش دیستروفین استفاده می‌کند. داروهایی مانند اتپلیرسن و ویلتولارسن نشان داده‌اند که می‌توانند سطح دیستروفین را افزایش دهند، اما میزان بازسازی پروتئین هنوز محدود است. تحقیقات در حال بررسی ژن‌درمانی و داروهای عبور از کدون توقف برای بهبود درمان این بیماری هستند.

more

Recent Posts

Antisense Oligonucleotides Conjugated with Lipophilic Compounds: Synthesis and In Vitro Evaluation of Exon Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy

06 March 25

الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس کونژوگه با ترکیبات چربی دوست: سنتز و ارزیابی آزمایشگاهی پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن

06 March 25

In Silico Screening Based on Predictive Algorithms as a Design Tool for Exon Skipping Oligonucleotides in Duchenne Muscular Dystrophy

06 March 25

غربالگری از طریق مدل سازی کامپیوتری بر اساس الگوریتم های پیش بینی به عنوان ابزار طراحی برای الیگونوکلئوتیدهای پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن

06 March 25

تحویل سیستمیک وکتور اگزونسکیپ AAV9 به طور قابل توجهی ویژگی های دیستروفی عضلانی دوشن را در موش Dup2 بهبود می بخشد یا از آن جلوگیری می کند.

19 February 25

افزایش دیستروفین تمام طول با پرش اگزون در بیماران دیستروفی عضلانی دوشن با تکثیر اگزون: یک مطالعه برچسب باز

19 February 25

I'd be delighted if you could explore the other sections of my website.

Biochemist Researcher . YouTuber . Medical Laboratory Tech

!I am Ali Nik Akhtar

Personal Website

If you have any questions or would like to discuss further, please feel free to email me. I would be delighted to get to know you better.

Ready to start a collaboration...

Contact Me

افزایش دیستروفین تمام طول با پرش اگزون در بیماران دیستروفی عضلانی دوشن با تکثیر اگزون: یک مطالعه برچسب باز