DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی

آنتی بادی های ضد دیستروفین و کاربرد آنها در وسترن بلات برای تعیین کمیت نجات دیستروفین

۰۱ اسفند ۰۳ DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی آنتی‌بادی ضد دیستروفین در وسترن بلات ، کمی‌سازی دیستروفین در بیماران DMD ، تکنیک وسترن بلات برای آنالیز دیستروفین ، نقش آنتی‌بادی‌های خاص در تحقیقات دیستروفی عضلانی ، استانداردسازی سنجش دیستروفین در آزمایشگاه ، حساسیت و ویژگی آنتی‌بادی‌های ضد دیستروفین ، بررسی درمان‌های بازگردانی دیستروفین با وسترن بلات ، ژن‌درمانی و حذف اگزون در دیستروفی عضلانی

آنتی‌بادی‌های ضد دیستروفین در وسترن بلات به شناسایی و کمی‌سازی نجات دیستروفین در درمان‌های DMD کمک می‌کنند. این آنتی‌بادی‌ها با اتصال به دیستروفین امکان بررسی اثربخشی درمان‌های حذف اگزون و ژن‌درمانی را فراهم می‌کنند. با استانداردسازی روش‌های تحلیل وسترن بلات، پژوهشگران می‌توانند داده‌های دقیق و بازتولیدپذیر برای ارزیابی درمان‌های دیستروفی عضلانی دوشن ارائه دهند.

تحویل سیستمیک وکتور اگزونسکیپ AAV9 به طور قابل توجهی ویژگی های دیستروفی عضلانی دوشن را در موش Dup2 بهبود می بخشد یا از آن جلوگیری می کند.

۰۱ اسفند ۰۳ DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی وکتور AAV9 و درمان دیستروفی عضلانی دوشن ، حذف اگزون 2 در DMD با snRNA ، ژن‌درمانی DMD با وکتور scAAV9 ، بازسازی دیستروفین در مدل موشی Dup2 ، نقش RNA کوچک هسته‌ای U7 در حذف اگزون ، تزریق سیستمیک AAV9 در درمان دیستروفی ، اثر پردنیزولون بر حذف اگزون در DMD ، ارزیابی وسترن بلات و ایمنوفلورسانس در درمان DMD

مطالعه‌ای بر روی مدل موشی Dup2 نشان داد که تحویل سیستمیک وکتور scAAV9-U7snRNA می‌تواند تا 99٪ بازسازی دیستروفین را در عضلات نوزادان و بهبود 69-95٪ در بالغین ایجاد کند. این روش باعث اصلاح پایدار بیماری بدون عوارض جانبی جدی شد. نتایج از پتانسیل درمانی scAAV9 در حذف اگزون 2 و بهبود ویژگی‌های DMD حمایت می‌کند.

افزایش دیستروفین تمام طول با پرش اگزون در بیماران دیستروفی عضلانی دوشن با تکثیر اگزون: یک مطالعه برچسب باز

۰۱ اسفند ۰۳ DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن ، درمان‌های پرش اگزون در DMD ، افزایش دیستروفین با کازیمیرسن و گولودیرسن ، کارایی پرش اگزون در جهش‌های نادر DMD ، وسترن بلات و RT-PCR در بررسی دیستروفین ، تأثیر پرش اگزون بر بیماران با تکرار اگزون ، مطالعه بالینی پرش اگزون در دیستروفی عضلانی ، پایداری بالینی و ایمنی پرش اگزون در DMD

مطالعه‌ای برچسب باز نشان داد که درمان‌های پرش اگزون مانند کازیمیرسن و گولودیرسن می‌توانند سطح دیستروفین را از 0.94٪ به 5.1٪ در بیماران DMD با تکرار اگزون افزایش دهند. درصد فیبرهای مثبت دیستروفین نیز از 14٪ به 50٪ رسید. عملکرد قلبی و ریوی پایدار ماند و عوارض جانبی جدی مشاهده نشد. این یافته‌ها پتانسیل درمانی پرش اگزون را تأیید کرده و مسیر تحقیقات آینده را هموار می‌کند.

چالش‌های ارزیابی اگزون 53 پرش از رونوشت DMD انسان با الیگونوکلئوتیدهای ضد حس اصلاح‌شده با اسید نوکلئیک قفل شده در مدل موش برای دیستروفی عضلانی دوشن

۰۱ اسفند ۰۳ DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی پرش اگزون 53 در دیستروفی عضلانی دوشن ، الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس (AON) و درمان DMD ، بهینه‌سازی AONهای اصلاح‌شده در DMD ، نقش LNA و 2′-O-methyl در حذف اگزون ، مدل‌های موشی hDMDdel52/mdx در تحقیقات DMD ، تداخل AON در تحلیل RNA و سنتز cDNA ، چالش‌های ارزیابی بازسازی دیستروفین ، درمان‌های نوین ژنتیکی برای دیستروفی دوشن

الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس (AONs) برای پرش اگزون 53 در دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) بررسی شدند. مطالعات در مدل موشی hDMDdel52/mdx نشان داد که AONهای اصلاح‌شده با LNA و 2′-O-methyl حذف اگزون را بهبود می‌بخشند، اما بازسازی دیستروفین محدود باقی ماند. نتایج نشان داد که تداخل AON در تحلیل RNA می‌تواند تخمین‌های نادرستی ایجاد کند. بهینه‌سازی طراحی AON برای افزایش کارایی درمانی DMD توصیه می‌شود.

بیماری های نادر و بیماری های یتیم

بیماری‌های نادر به بیماری‌هایی با شیوع کم در جمعیت اشاره دارند، در حالی که بیماری‌های یتیم آن‌هایی هستند که علی‌رغم شیوع، درمان کافی ندارند. بیشتر بیماری‌های نادر، یتیم نیز هستند، اما همه بیماری‌های یتیم نادر نیستند؛ مانند مالاریا که در کشورهای پردرآمد نادیده گرفته شده است. چالش‌های تشخیص، تحقیق و توسعه دارو از موانع اصلی درمان این بیماری‌ها هستند.

نسل بعدی اگزون 51 با حذف الیگونوکلئوتیدهای ضد حس برای دیستروفی عضلانی دوشن

۰۱ اسفند ۰۳ DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی پرش اگزون 51 در دیستروفی عضلانی دوشن ، الیگونوکلئوتیدهای نسل جدید برای DMD ، اصلاح شیمیایی AON برای درمان DMD ، بهبود بیان دیستروفین با AONهای جدید ، کاهش بیومارکرهای آسیب عضلانی در DMD ، کارایی و ایمنی پرش اگزون در درمان دیستروفی ، استفاده از ddPCR و وسترن بلات در سنجش دیستروفین ، مقایسه AONهای نسل جدید با دریساپرسن و اتیپلیرسن

مطالعات جدید نشان می‌دهد که نسل جدید الیگونوکلئوتیدهای ضد حس برای پرش اگزون 51 می‌توانند بیان دیستروفین را تا 40٪ افزایش داده و عملکرد عضلانی را در مدل‌های موش DMD بهبود بخشند. این AONها نسبت به دریساپرسن و اتیپلیرسن کارایی بیشتری دارند و با کاهش نشانگرهای آسیب عضلانی مانند کراتین کیناز، پتانسیل بالایی برای درمان ایمن‌تر و مؤثرتر دیستروفی عضلانی دوشن دارند.

یک بررسی کوچک و مدل پیاده سازی برای استفاده از آتالورن برای درمان جهش مزخرف دیستروفی عضلانی دوشن

۰۱ اسفند ۰۳ DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی آتالرن در درمان جهش بی‌معنی DMD ، درمان جهش‌های nonsense در دیستروفی عضلانی ، مدل پیاده‌سازی آتالرن در سوئد ، اثرات بالینی آتالرن در بیماران nmDMD ، سیاست‌های بازپرداخت آتالرن در درمان DMD ، حفظ قابلیت راه رفتن با آتالرن ، بهبود عملکرد ریوی بیماران nmDMD ، تشکیل کمیته کارشناسی برای نظارت بر درمان DMD

آتالرن یک درمان مؤثر برای جهش‌های بی‌معنی (nmDMD) است که می‌تواند از تخریب عضلانی جلوگیری کند و به حفظ راه رفتن و عملکرد ریوی بیماران کمک کند. این مطالعه مدل پیاده‌سازی آتالرن در سوئد را بررسی کرده و پیشنهاد می‌کند که یک کمیته کارشناسی مرکزی برای نظارت بر درمان و تضمین دسترسی برابر بیماران تشکیل شود. ارزیابی هزینه‌ها و سیاست‌های بازپرداخت نیز در پذیرش این درمان نقش مهمی دارد.

شناسایی پپتید سیگنال Wnt که ترشح را روی وزیکول های خارج سلولی هدایت می کند

۰۱ اسفند ۰۳ DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی Wnt7a و بازسازی عضله ، پپتید سیگنال Wnt ، وزیکول‌های خارج‌سلولی (EVs) ، انتقال دارو با اگزوزوم‌ها ، پروتئین‌های کتومر و سیگنال‌دهی ، ترمیم عضلات و درمان دیستروفی ، بیولوژی مولکولی Wnt

مطالعه جدید نشان می‌دهد که پپتید اتصال به اگزوزوم (EBP) عامل کلیدی در ترشح Wnt7a از طریق وزیکول‌های خارج‌سلولی (EVs) است. این مکانیسم با اتصال به پروتئین‌های کتومر (COPA و COPB2)، Wnt7a را برای سیگنال‌دهی طولانی‌برد آماده می‌کند. یافته‌ها نشان می‌دهند که این مکانیسم می‌تواند در انتقال دارو و درمان بیماری‌های عصبی عضلانی، مانند دیستروفی عضلانی دوشن (DMD)، مورد استفاده قرار گیرد.

پرش اگزون برای دیستروفی عضلانی دوشن: یک مرور سیستماتیک و متاآنالیز

۰۱ اسفند ۰۳ DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی پرش اگزون در DMD ، اتیپلیرسن و دریساپرزن ، درمان دیستروفی عضلانی ، متاآنالیز حذف اگزون ، آزمون 6MWT در DMD ، North Star Ambulatory Assessment ، کارآزمایی بالینی دیستروفی عضلانی ، درمان‌های ضد حس در DMD

یک متاآنالیز جدید از پنج کارآزمایی تصادفی روی پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) نشان داد که اتیپلیرسن و دریساپرزن بهبودی معناداری در عملکرد حرکتی ایجاد نمی‌کنند. درحالی‌که برخی دوزهای دریساپرزن تأثیر کمی بر توانایی راه‌رفتن داشتند، عوارض جانبی شدید مانند مسمومیت کلیوی مشاهده شد. این مطالعه بر اهمیت تحقیقات گسترده‌تر و داده‌های بالینی بلندمدت تأکید می‌کند.

پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن

۰۱ اسفند ۰۳ DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی پرش اگزون در دیستروفی عضلانی دوشن ، درمان‌های ژنتیکی DMD ، اتپلیرسن و ویلتولارسن ، الیگونوکلئوتیدهای ضدحس (AONs) ، ژن‌درمانی در دوشن ، عبور از کدون توقف در DMD ، افزایش سطح دیستروفین در بیماران دوشن

پرش اگزون روشی نوین در درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) است که از الیگونوکلئوتیدهای ضدحس (AONs) برای بازگرداندن قاب خوانش دیستروفین استفاده می‌کند. داروهایی مانند اتپلیرسن و ویلتولارسن نشان داده‌اند که می‌توانند سطح دیستروفین را افزایش دهند، اما میزان بازسازی پروتئین هنوز محدود است. تحقیقات در حال بررسی ژن‌درمانی و داروهای عبور از کدون توقف برای بهبود درمان این بیماری هستند.

پرش اگزون و بازیابی دیستروفین در بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن پس از درمان سیستمیک فسفرودیامیدات مورفولینو الیگومر: یک مطالعه برچسب باز، فاز 2، مطالعه افزایش دوز

۰۱ اسفند ۰۳ DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی AVI-4658 در DMD ، پرش اگزون 51 در دیستروفی دوشن ، فسفورودیامیدات مورفولینو الیگومر (PMO) ، بازیابی دیستروفین در بیماران DMD ، کارآزمایی فاز 2 DMD ، درمان‌های الیگومری برای دوشن ، آزمایش بالینی AVI-4658 ، فارماکوکینتیک AVI-4658

مطالعه فاز 2 AVI-4658، یک فسفورودیامیدات مورفولینو الیگومر (PMO)، در بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) نشان داد که این درمان به‌طور کلی تحمل‌پذیر است و سطح دیستروفین وابسته به دوز افزایش می‌یابد. در دوزهای بالاتر، بهبود موقعیت پروتئین‌های مرتبط و کاهش التهاب عضلانی مشاهده شد. با این حال، تفاوت‌های ژنتیکی و فارماکوکینتیک بر پاسخ‌های درمانی تأثیر گذاشت و مطالعات طولانی‌مدت برای تأیید مزایای بالینی ضروری است.

بازیابی دیستروفین پس از پرش اگزون Dmd با استفاده از ویروس آدنو مرتبط با U7e توسط ورزش عضلانی در مدل موشی دیستروفی عضلانی شدید D2-Mdx Duchenne تعدیل شده است.

۰۱ اسفند ۰۳ DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی ژن‌درمانی پرش اگزون در DMD ، ورزش در دیستروفی عضلانی دوشن ، بازیابی دیستروفین در مدل موش D2-mdx ، تأثیر AAV-U7 بر عضلات دیستروفیک ، پرش اگزون با ویروس آدنو-مرتبط ، درمان ژنتیکی DMD ، ورزش و ژن‌درمانی عضلانی

این تحقیق نقش ورزش داوطلبانه را در درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) با ژن‌درمانی پرش اگزون از طریق ویروس آدنو-مرتبط (AAV-U7) بررسی کرده است. نتایج نشان می‌دهد که ورزش میزان دیستروفین عضلانی را کاهش می‌دهد (80% به 65%)، اما بدون تأثیر منفی جدی بر عملکرد عضلات. این مطالعه نشان می‌دهد که ورزش می‌تواند در استراتژی‌های درمانی DMD گنجانده شود، اما برای درک اثرات طولانی‌مدت، تحقیقات بیشتری مورد نیاز است.

از Cryptic به سوی اتصال Pre-mRNA متعارف در بیماری Pompe: خط لوله ای برای توسعه الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس

۰۱ اسفند ۰۳ DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی الیگونوکلئوتیدهای ضدحس (AONs) ، پرش اگزون در بیماری پمپ ، اصلاح برش RNA در Pompe ، درمان ژنتیکی Pompe ، درمان‌های جدید بیماری پمپ ، آنزیم اسید آلفا-گلوکوزیداز (GAA) ، روش‌های بهینه‌سازی پرش اگزون ، پزشکی شخصی در بیماری‌های نادر

پرش اگزون و استفاده از الیگونوکلئوتیدهای ضدحس می‌تواند درمانی مؤثر برای بیماری پمپ باشد. این مطالعه نشان می‌دهد که اصلاح جایگاه‌های برش اشتباه در RNA می‌تواند سطح آنزیم GAA را افزایش دهد و علائم بیماری را کاهش دهد.

برنامه‌ریزی مجدد مستقیم فیبروبلاست‌های DMD انسانی در میوتوب‌ها برای ارزیابی آزمایشگاهی پرش اگزون با واسطه آنتی‌سنس و پرش اگزون‌های 45-55 همراه با نجات بیان دیستروفین

۰۱ اسفند ۰۳ DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی پرش اگزون DMD ، دیستروفی عضلانی دوشن ، بازگردانی دیستروفین ، فیبروبلاست‌های DMD ، برنامه‌ریزی مجدد سلولی ، الیگونوکلئوتیدهای ضدحس ، مدل‌سازی آزمایشگاهی درمان DMD ، حذف اگزون 45-55 ، ژن درمانی دوشن ، نجات دیستروفین

پرش اگزون یک روش نوین برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) است. در این مطالعه، فیبروبلاست‌های انسانی بیماران DMD با استفاده از وکتورهای ویروسی به میوتیوب‌ها تبدیل شده‌اند. سپس این سلول‌ها برای حذف اگزون‌های 45-55 تیمار شده‌اند تا بیان دیستروفین بازگردانده شود. این رویکرد امکان ارزیابی کمتر تهاجمی و مؤثر برای آزمایش درمان‌های مبتنی بر آنتی‌سنس را فراهم می‌کند.

معرفی JIF Hub: All-in-One Journal Impact Factor Tool

۰۱ اسفند ۰۳ DystroBlog | پژوهش و اخبار بیماری‌های عصبی-عضلانی JIF Hub ضریب تأثیر ژورنال ، بررسی Impact Factor ژورنال‌ها ، ابزار تحلیل ژورنال‌های علمی ، جستجوی ISSN ژورنال‌های پژوهشی ، شاخص استنادی ژورنال (JCI) ، چهارک ژورنال‌های علمی (Q1 تا Q4) ، دسترسی سریع به Impact Factor

JIF Hub یک ابزار جامع برای بررسی ضریب تأثیر ژورنال‌ها است که با جستجوی ISSN، اطلاعاتی مانند رتبه‌بندی چهارک، شاخص استنادی JCI، و تعداد استنادات را نمایش می‌دهد. این ابزار توسط صابر صمدی‌افشار توسعه یافته و به محققان، دانشجویان، و مدیران پژوهشی کمک می‌کند تا انتخاب بهتری برای انتشار مقالات علمی داشته باشند.

Before
۱
۲
۳
۴
۵
۶
۷
Next

I'd be delighted if you could explore the other sections of my website.

Biochemist Researcher . YouTuber . Medical Laboratory Tech

!I am Ali Nik Akhtar

Personal Website

If you have any questions or would like to discuss further, please feel free to email me. I would be delighted to get to know you better.

Ready to start a collaboration...

Contact Me

آنتی بادی های ضد دیستروفین و کاربرد آنها در وسترن بلات برای تعیین کمیت نجات دیستروفین

تحویل سیستمیک وکتور اگزونسکیپ AAV9 به طور قابل توجهی ویژگی های دیستروفی عضلانی دوشن را در موش Dup2 بهبود می بخشد یا از آن جلوگیری می کند.

افزایش دیستروفین تمام طول با پرش اگزون در بیماران دیستروفی عضلانی دوشن با تکثیر اگزون: یک مطالعه برچسب باز